Gilead Yescarta telah disetujui oleh FDA AS untuk indikasi baru: tingkat remisi keseluruhan adalah 91%!

Kite Pharma, sebuah perusahaan terapi sel di bawah Gilead, baru-baru ini mengumumkan bahwa Us Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui indikasi baru untuk terapi sel CAR-T CD19 Yescarta (axicabtagene ciloleucel): untuk pengobatan pasien Dewasa sebelumnya dengan limfoma folikel kambuh atau refraktori (R/R) (FL) yang telah menerima 2 atau lebih terapi sistemik.

Secara khusus, Yescarta adalah terapi sel CAR-T pertama yang disetujui untuk pengobatan FL indolent. Indikasi ini disetujui untuk persetujuan dipercepat berdasarkan data tingkat respons. Sebelumnya, FDA telah memberikan Yescarta terobosan kualifikasi obat dan prioritas meninjau kualifikasi untuk pengobatan FL.

Selain itu, persetujuan ini juga menandai indikasi ketiga bahwa terapi sel yang dikembangkan oleh Kite telah menerima persetujuan peraturan. Pada Juli 2020 dan Desember 2020, terapi sel CD19 CAR-T lainnya disetujui oleh Amerika Serikat dan Uni Eropa, menjadi terapi sel CAR-T pertama di dunia untuk pengobatan limfoma sel mantel (MCL). Obat ini secara khusus disesuaikan dengan Gejala: Untuk pengobatan pasien dewasa dengan limfoma sel mantel kambuh atau refrtori (R / R MCL). Dalam uji klinis ZUMA-2 yang penting, tingkat respons objektif (ORR) dari satu infus Tecartus adalah 87% dan tingkat respons lengkap (CR) adalah 67%.

Persetujuan Yescarta untuk indikasi baru untuk R / R FL didasarkan pada hasil uji klinis ZUMA-5 (NCT03105336) yang penting. ZUMA-5 adalah studi Fase II single-arm, multi-center, open-label, mendaftarkan pasien dewasa dengan iNHL kambuh atau reflektori, termasuk FL dan subtipe limfoma zona marginal (MZL). Pasien-pasien ini sebelumnya telah menerima setidaknya dua perawatan sistemik, termasuk kombinasi antibodi monoklonal anti-CD20 dan agen alkylating. Tujuan penelitian ini adalah untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan satu infus Yescarta pada populasi pasien ini. Titik akhir utama penelitian ini adalah tingkat respons objektif (ORR) yang dinilai oleh Komite Tinjauan Independen (IRC) menurut klasifikasi Lugano (2014). Endpoint sekunder termasuk tingkat respons lengkap (CR), durasi respons (DOR), kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS), kelangsungan hidup keseluruhan (OS), keselamatan, sel CAR-T dan tingkat sitokin.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa di antara semua pasien R/R FL (81 pasien yang dapat dimusyutkan untuk analisis khasiat), 91% pasien menerima satu infus Yescarta menunjukkan respons pengobatan (ORR=91%), yang mencakup 60% pasien Mencapai remisi lengkap (CR=60%). Pada tindak lanjut median 14,5 bulan, median DOR belum tercapai. Dalam kumpulan data analisis keselamatan (n =146), insiden sindrom pelepasan sitokin kelas 3 atau lebih tinggi (CRS) dan neurotoksisitas masing-masing 8% dan 12%.

FL adalah jenis limfoma non-Hodgkin (iNHL) indolent di mana tumor ganas tumbuh perlahan tetapi menjadi lebih agresif dari waktu ke waktu. FL adalah limfoma indolent yang paling umum dan jenis limfoma kedua yang paling umum di dunia. FL menyumbang sekitar 22% dari kasus limfoma yang dikonfirmasi di seluruh dunia. Saat ini, pasien dengan FL indolent kambuh atau reflektori yang telah menerima 2 terapi sistemik atau lebih memiliki pilihan pengobatan terbatas.

Yescarta adalah terapi sel CAR-T CD19, yang diakuisisi oleh Geely Dehao untuk mengakuisisi Kite seharga US$ 11,9 miliar. Di Amerika Serikat, Yescarta disetujui oleh FDA pada Oktober 2017. Ini adalah terapi sel CAR-T pertama untuk perawatan pasien dewasa dengan limfoma sel B besar (LBLC) yang kambuh atau refrtori. Indikasi khususnya adalah: digunakan dalam Pengobatan pasien dewasa di masa lalu dengan LBCL kambuh atau refrektori dengan 2 atau lebih terapi sistemik, termasuk difus limfoma sel B besar (DLBCL), limfoma sel B besar mediastinal primer (PMBCL), Tumor limfoma sel B bermutu tinggi (HGBL), dan DLBCL (yaitu mengubah FL, TFL) yang berasal dari limfoma folikel (FL). Yescarta tidak cocok untuk pengobatan limfoma sistem saraf pusat primer.

Di Cina, Yescarta (injeksi Yikelilunsai [direncanakan], nama kode FKC876) dikembangkan oleh Fosun Kite Biotechnology Co., Ltd. (FOSUN Kite), perusahaan patungan yang didirikan oleh Shanghai Fosun Pharmaceutical Group dan Kate Pharmaceuticals. Pada pertengahan Maret 2020, Fosun Kate mengumumkan bahwa Center for Drug Evaluation (CDE) National Medical Products Administration (NMPA) telah mengajukan permohonan obat baru (NDA) untuk produk terapi sel CAR-T Injeksi Yiqililunsai (direncanakan). ) Termasuk dalam tinjauan prioritas untuk pengobatan pasien dewasa dengan limfoma sel B besar kambuh atau reflektori setelah perawatan sistemik baris kedua atau di atasnya, termasuk difus limfoma sel B besar (DLBCL) yang tidak ditentukan, Limfoma sel B mediastinal primer (PMBCL), limfoma sel B kelas tinggi, dan DLBCL berubah dari limfoma sel B tingkat tinggi, dan DLBCL berubah dari limfoma sel B tingkat tinggi, dan DLBCL berubah dari limfoma sel B tingkat tinggi, dan DLBCL berubah dari limfoma sel B tingkat tinggi, dan DLBCL berubah dari limfoma sel B yang follikuler.

Injeksi Yijililunsai (kode-bernama FKC876) adalah produk terapi sel CAR-T autologous yang ditargetkan CD19 yang diperkenalkan Fosun Kate yescarta (axicabtagene ciloleucel) teknologi dari Kate Pharmaceuticals dan berwenang untuk memproduksi secara lokal di Cina.

Produk ini adalah produk terapi sel CAR-T pertama yang telah dipromosikan Fosun Kate komersialisasi di Cina, dan juga merupakan produk terapi sel CAR-T pertama yang secara resmi diterima oleh National Medical Products Administration (NMPA) untuk aplikasi pemasaran. Sebagai metode pengobatan tumor baru, FKC876 dapat membawa harapan dan kesempatan baru bagi pasien Cina dengan limfoma sel B besar yang kambuh atau refrektori setelah menerima perawatan sistemik baris kedua atau di atasnya.