Obat baru atrofi multi-sistem! FDA memberikan kualifikasi jalur cepat pertama untuk verdiperstat, inhibitor myeloperoxidase oral!

Biohaven adalah perusahaan biofarmasi yang didedikasikan untuk pengembangan obat baru untuk penyakit neurologis. Pada pertengahan bulan ini, ia meluncurkan obat migrain Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) di pasar AS. Ini adalah bentuk sediaan tablet disintegrasi oral (ODT) oral kerja cepat pertama yang disetujui dan disetujui antagonis peptida yang berhubungan dengan gen kalsitonin (CGRP), yang digunakan untuk pengobatan akut migrain dewasa (dengan atau tanpa aura).

Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan verdiperstat inhibitor myeloperoxidase (MPO) untuk kualifikasi jalur cepat (FTD) untuk perawatan multiple system atrophy (MSA).

MSA adalah penyakit neurodegeneratif fatal yang jarang, berkembang dengan cepat, dengan waktu rata-rata dari awal hingga kematian 6-10 tahun. MSA dapat menyebabkan masalah gerakan yang mirip dengan penyakit Parkinson 0010010 # 39; (seperti bradikinesia, kekakuan otot, tremor, dan keseimbangan buruk) dan masalah fungsional tidak disengaja, termasuk kontrol tekanan darah, fungsi kandung kemih, dan pencernaan. Saat ini, tidak ada obat untuk MSA, hanya terapi simtomatik yang tersedia.

FTD bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan cepat obat-obatan untuk penyakit serius untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi secara serius di bidang-bidang utama. Memperoleh kualifikasi jalur cepat untuk obat eksperimental berarti bahwa perusahaan farmasi dapat lebih sering berinteraksi dengan FDA selama R 0010010 amp; Fase D. Setelah mengajukan aplikasi pemasaran, mereka memenuhi syarat untuk persetujuan yang dipercepat dan peninjauan prioritas jika mereka memenuhi standar yang relevan. Selain itu, mereka juga memenuhi syarat untuk rolling review.

Irfan Qureshi, wakil presiden neurologi di Biohaven, mengatakan: 0010010 quot; Kami sangat senang bahwa FDA memberikan kualifikasi jalur cepat verdiperstat, menyoroti tingginya kebutuhan medis yang tidak terpenuhi dalam populasi pasien MSA. Kualifikasi jalur cepat dapat membantu mempercepat pengembangan verdiperstat sebagai Terapi pertama yang bertujuan memperlambat kemajuan penyakit yang menghancurkan ini. 0010010 quot;

formula struktural kimia verdiperstat (Sumber: medchemexpress.cn)

verdiperstat diperoleh dari AstraZeneca oleh Biohaven pada September 2018, dan kode pengembangan untuk AstraZeneca adalah AZD 3241. verdiperstat adalah inhibitor myeloperoxidase (MPO) yang berpotensi di kelas, oral, menembus otak, ireversibel. MPO adalah pendorong utama stres oksidatif patologis dan peradangan di otak. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, verdiperstat telah diberikan status obat yatim piatu untuk pengobatan multiple system atrophy (MSA). Selain itu, verdiperstat memiliki potensi untuk mengobati penyakit lain yang berkaitan dengan stres oksidatif, peradangan, dan neurodegenerasi.

Dalam studi fase I dan fase II, lebih dari 250 sukarelawan dan pasien sehat telah diobati dengan verdiperstat. Pada pasien dengan MSA, dosis hingga 900 mg dua kali sehari biasanya dapat ditoleransi. Hasil awal dari studi fase IIa pasien MSA menunjukkan bahwa setelah 12 minggu pengobatan, pasien yang menerima plasebo memburuk oleh 4. 6 poin dalam indeks efikasi utama (skala skor MSA seragam) , saat menerima verdiperstat 300 dosis BID mg dan 600 mg dosis BID Dari pasien menunjukkan sedikit penurunan 3. 7 poin dan 2. {{4 4 }} masing-masing poin. Pencitraan PET protein translokasi (TSPO) pada pasien dengan penyakit Parkinson 0010010 # 39; menunjukkan bahwa verdiperstat dapat mengurangi peradangan di daerah otak yang terkait dengan penyakit. Selain itu, verdiperstat juga secara signifikan mengurangi aktivitas MPO dalam darah manusia, yang merupakan biomarker bagi obat untuk berikatan dengan targetnya.

Saat ini, Biohaven sedang melakukan studi M-STAR fase III multi-negara (NCT 03952806) untuk mengevaluasi kemanjuran verdiperstat untuk MSA di sekitar 50 pusat klinis di Amerika Serikat dan Eropa. Perusahaan juga bekerja sama dengan Rumah Sakit Umum Massachusetts untuk merencanakan uji klinis untuk mengevaluasi kemanjuran verdiperstat dalam mengobati amyotrophic lateral sclerosis (ALS).