Nefecon (budesonide) mengajukan permohonan untuk mendaftar di UE: ia memiliki potensi koreksi penyakit!

Perusahaan biofarmasi Swedia Calliditas Therapeutics baru-baru ini mengumumkan bahwa European Medicines Agency (EMA) telah menerima aplikasi otorisasi pemasaran Nefecon (Budesonide) (MAA) dan memberikan evaluasi yang dipercepat, yang merupakan jenis baru persiapan oral budesonide, obat ini adalah down-regulator IgA1, yang memperlakukan nefropati IgA primer (IgAN) dengan peraturan igA1 yang ditargetkan. Saat ini, Nefecon juga sedang menjalani tinjauan prioritas oleh FDA AS, dan agensi akan membuat keputusan peninjauan sebelum 15 September 2021.

Jika disetujui, Nefecon akan menjadi terapi pertama yang dirancang khusus dan disetujui untuk pengobatan IgAN, dengan potensi koreksi penyakit. Setelah persetujuan, Calliditas bermaksud untuk secara independen mengkomersilkan Nefecon di Amerika Serikat, dan obat ini diperkirakan akan dipasarkan di Eropa pada paruh pertama tahun 2022.

Renée Aguiar Lucander, CEO Calliditas, mengatakan: "Penerimaan Nefecon MAA oleh EMA merupakan langkah penting dalam upaya kami untuk membawa obat pertama yang disetujui kepada pasien dengan IgAN. Kami berharap dapat bekerja sama dengan EMA dan tujuannya adalah berada di kuartal pertama 2022. Mendapatkan persetujuan untuk Nefecon."

Nefecon adalah persiapan oral yang dipatenkan yang mengandung zat aktif yang kuat dan terkenal- budesonide-untuk rilis yang ditargetkan. Menurut model patogenesis utama, persiapan ini dirancang untuk memberikan obat ke patch Peyer di usus kecil bawah di mana penyakit ini berasal. Nefecon berasal dari teknologi TARGIT, yang memungkinkan zat melewati perut dan usus tanpa diserap, dan hanya dapat dilepaskan dalam pulsa ketika mereka mencapai bagian bawah usus kecil.

Seperti yang ditunjukkan dalam uji coba Fase 2b besar yang diselesaikan oleh Calliditas, kombinasi dosis dan profil rilis yang dioptimalkan efektif untuk pasien IgAN. Selain efek lokal yang efektif, keuntungan lain dari menggunakan zat aktif ini adalah bioavailabilitasnya yang rendah, yaitu sekitar 90% zat aktif tidak aktif di hati sebelum mencapai sirkulasi sistemik. Ini berarti bahwa obat konsentrasi tinggi dapat diterapkan secara lokal jika diperlukan, tetapi paparan sistemik dan efek samping sangat terbatas.

Uji Klinis NefIgArd Bagian A Hasil

Calliditas adalah satu-satunya perusahaan yang telah memperoleh data positif dalam fase 2b dan fase 3 acak, double-blind, plasebo-dikendalikan uji klinis IgAN. Kedua uji coba mencapai titik akhir sekunder primer dan utama.

Pengajuan Nefecon MAA didasarkan pada data positif dari bagian A dari studi fase 3 kunci NefIgArd. Ini adalah studi multicenter internasional acak, double-blind, terkontrol plasebo, yang dirancang untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Nefecon dan plasebo pada 200 pasien IgAN dewasa. Seperti disebutkan sebelumnya, dibandingkan dengan plasebo, penelitian ini mencapai titik akhir utama untuk mengurangi proteinuria dan menunjukkan bahwa eGFR stabil pada 9 bulan.

Informasi yang disampaikan juga mencakup data klinis dari uji coba NEFIGAN Phase 2, yang juga mencapai titik akhir primer dan sekunder dari studi NefIgArd. Kedua uji coba menunjukkan bahwa Nefecon umumnya ditoleransi dengan baik, dan hasil dari kedua kelompok memiliki keamanan yang sama.