NICE merekomendasikan Orladeyo untuk pengobatan pencegahan angioedema herediter

Institut Nasional Kesehatan dan Optimalisasi Klinis (NICE) baru-baru ini mengeluarkan rancangan panduan yang merekomendasikan obat oral BioCryst' Orladeyo (berotralstat) untuk pasien yang memenuhi syarat berusia 12 tahun ke atas dengan angioedema herediter (HAE) untuk mencegah kekambuhan. Secara khusus, NICE merekomendasikan agar Orladeyo digunakan untuk pengobatan pencegahan pada pasien dengan HAE yang memiliki setidaknya dua kali sebulan. Jika setelah 3 bulan penggunaan, jumlah serangan per bulan tidak berkurang setidaknya 50%, pengobatan Orladeyo harus dihentikan.

Menurut rekomendasi ini, pasien HAE di Inggris, Wales dan Irlandia Utara akan menerima terapi oral sekali sehari untuk pertama kalinya untuk mencegah serangan HAE berulang.

Diperkirakan sekitar satu dari setiap 50.000 hingga 100.000 orang menderita HAE. Penyakit ini adalah penyakit genetik yang sangat langka di mana pasien mengalami pembengkakan mulut, usus, atau saluran udara yang tidak terduga dan berulang. Pada gilirannya, ini dapat menyebabkan kesulitan bernapas dan rasa sakit yang parah, dan juga dapat menyebabkan pembengkakan di beberapa bagian tubuh. Jika dibiarkan, bisa berakibat fatal. Ketidakpastian timbulnya penyakit akan sangat mempengaruhi kualitas hidup pasien dan keluarganya.

Orladeyo adalah terapi oral pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk pencegahan serangan HAE pada anak-anak dan orang dewasa berusia 12 tahun ke atas, minum satu pil setiap hari. Bahan aktif obat ini adalah berotralstat, yang merupakan penghambat kallikrein plasma manusia yang baru, kuat dan selektif, yang bekerja dengan mengurangi aktivitas kallikrein plasma.

Orladeyo akan memberikan pasien dan dokter HAE yang memenuhi syarat di Inggris dengan pilihan pengobatan baru dalam pengobatan penyakit seumur hidup ini, dengan memberikan pengobatan oral pertama sekali sehari untuk mencapai kontrol gejala dan mengurangi beban HAE.

Keputusan NICE' dibuat setelah Orladeyo disetujui oleh Komisi Eropa (EC) pada April 2021 dan disetujui oleh Badan Obat dan Produk Kesehatan Inggris (MHRA) pada Mei 2021. Federasi Medis Skotlandia (SMC) adalah diharapkan untuk memutuskan pada paruh pertama tahun 2022 untuk menggunakan Orladeyo pada pasien HAE di Skotlandia di bawah bimbingan Layanan Kesehatan Nasional Inggris (NHS).

Keputusan NICE' didasarkan pada hasil uji coba APeX-2 Fase 3 yang sangat penting. Percobaan mencapai titik akhir utamanya: Orladeyo secara signifikan mengurangi episode HAE dibandingkan dengan plasebo pada minggu ke-24 pengobatan. Efek pengurangan ini berlanjut selama 96 minggu penelitian.

Menurut data jangka panjang yang dirilis pada Kongres Masyarakat Alergi dan Imunologi Klinis Eropa (EAACI) 2021: Selama minggu ke-25-96, dibandingkan dengan kelompok plasebo, tingkat serangan bulanan rata-rata kelompok pengobatan Orladeyo berkurang rata-rata 80% dibandingkan dengan baseline. Dibandingkan dengan bagian 1 (0-24 minggu) dan bagian 2 (25-48 minggu) percobaan, Orladeyo umumnya ditoleransi dengan baik selama pengobatan di bagian 3 (49-96 minggu), dengan penyakit terkait obat yang dilaporkan Ada lebih sedikit insiden .