Peripheral κ opioid receptor (KOR) agonis Korsuva (difelikefalin) berlaku untuk daftar!

Cara Therapeutics adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan dan komersialisasi bahan kimia baru yang bertujuan untuk meredakan gatal dengan secara selektif menargetkan reseptor kappa opioid perifer (KOR). Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk Korsuva (CR845, difelikefalin) suntikan ke US Food and Drug Administration (FDA) untuk pengobatan gatal sedang hingga berat pada pasien hemodialisis. Sebelumnya, FDA telah memberikan Korsuva terobosan penunjukan obat (BTD) untuk indikasi ini. Cara Therapeutics telah meminta FDA untuk melakukan tinjauan prioritas NDA. Jika disetujui, siklus peninjauannya akan dipersingkat 4 bulan dibandingkan dengan ulasan reguler.

Pruritus terkait penyakit ginjal kronis (CKD-aP) adalah penyakit yang terjadi pada pasien dengan penyakit ginjal kronis yang menjalani hemodialisis. Banyak pasien dialisis (60-70%) mengalami gatal, dan 30-40% kasus dilaporkan sedang Atau parah.

Bahan farmasi aktif Korsuva adalah difelikefalin, yang merupakan agonis KOR kelas satu yang bertindak pada sistem saraf perifer manusia dan sel-sel kekebalan tertentu.

Struktur kimia difelikefalin (sumber gambar: medkoo.com)

NDA didasarkan pada data positif dari dua uji klinis fase 3 utama, termasuk uji coba KALM-1 dan uji coba KALM-2 global yang dilakukan di Amerika Serikat, serta data pendukung dari 32 studi klinis tambahan. Pada uji klinis fase 3, pasien hemodialisis dengan CKD-aP sedang hingga berat, setelah menerima injeksi Korsuva, menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam intensitas gatal dan kualitas indikator kehidupan.

Dr. Derek Chalmers, Presiden dan CEO Cara Therapeutics, mengatakan: "Penyerahan suntikan Korsuva NDA menandai tonggak penting bagi pasien Cara dan hemodialisis dengan pruritus intractable. Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada seluruh tim Cara atas upaya mereka yang tak henti-hentinya. Penemuan, pengembangan, dan penyelesaian pengajuan NDA secara in-house, serta pasien, peneliti, dan tenaga lapangan yang berpartisipasi dalam uji klinis. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA selama proses peninjauan dan terus fokus pada Korsuva bersama dengan mitra bisnis kami Vifor Pharma Preparations untuk peluncuran injeksi di Amerika Serikat."

Pruritus terkait penyakit ginjal kronis (CKD-aP) adalah pruritus umum reflektori, yang sering terjadi pada pasien dengan penyakit ginjal kronis yang menjalani dialisis. Gatal juga telah dilaporkan pada pasien dengan stadium III-V CKD tanpa dialisis. Studi komprehensif, longitudinal, dan multinasional memperkirakan bahwa prevalensi tertimbang CKD-aP pada pasien dengan penyakit ginjal stadium akhir (ESRD) adalah sekitar 40%, dan sekitar 25% pasien melaporkan gatal parah.

Sebagian besar pasien dialisis (sekitar 60% hingga 70%) melaporkan pruritus, di mana 30% hingga 40% melaporkan pruritus sedang atau berat. Data terbaru dari Studi Registri Nasional ITCH (Studi Registri Nasional ITCH) menunjukkan bahwa di antara pasien dengan pruritus, sekitar 59% pasien mengalami gejala setiap hari atau hampir setiap hari selama lebih dari satu tahun. Mengingat hubungannya dengan CKD/ESRD, sebagian besar pasien akan memiliki gejala yang berlangsung selama berbulan-bulan atau bertahun-tahun. Obat antipruritik saat ini, seperti antihistamin dan kortikosteroid, tidak dapat memberikan bantuan yang konsisten dan memadai. Pruritus kronis sedang hingga berat telah berulang kali terbukti secara langsung mengurangi kualitas hidup, menyebabkan gejala yang merusak kualitas hidup (seperti kualitas tidur yang buruk), dan dikaitkan dengan depresi. CKD-aP juga merupakan prediktor independen kematian pada pasien hemodialisis, yang terutama terkait dengan peningkatan risiko peradangan dan infeksi.