Protalix / Casey long-acting α-galactosidase A produk pegunigalsidase alfa telah ditinjau oleh FDA AS untuk prioritas!

Protalix BioTherapeutics adalah perusahaan biofarmasi yang didedikasikan untuk pengembangan, produksi, dan komersialisasi protein terapeutik rekombinan yang diproduksi oleh sistem ekspresi protein sel tumbuhan ProCellEx® miliknya. Baru-baru ini, perusahaan dan mitranya Chiesi Global Rare Diseases, anak perusahaan Chiesi Group, bersama-sama mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima aplikasi lisensi produk biologis (BLA) pegunigalsidase alfa (PRX-102)' ) dan Tinjauan prioritas diberikan. Obat ini adalah α-galaktosidase A kerja panjang, rekombinan, pegilasi, dan ikatan silang untuk pengobatan pasien dewasa dengan penyakit Fabry. Pada Januari 2018, FDA telah memberikan Status Jalur Cepat (FTD) pegunigalsidase alfa.

BLA diserahkan melalui proses persetujuan yang dipercepat oleh FDA, dan FDA telah menetapkan target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 27 Januari 2021. FDA menyatakan bahwa saat ini tidak berencana mengadakan rapat komite penasihat untuk diskusikan aplikasinya.

Pengajuan BLA ini mencakup satu set data lengkap dari praklinis, klinis dan manufaktur, termasuk uji klinis fase I / II pegunigalsidase alfa yang telah diselesaikan, studi perluasan terkait setelah uji klinis fase I / II, dan studi konversi BRIDGE fase III Data klinis sementara , evaluasi berkelanjutan dari studi pengobatan pegunigalsidase alfa pada 1 mg / kg setiap minggu.

Penyakit Fabry adalah penyakit keturunan terkait-X di mana gen yang rusak terletak di lengan panjang kromosom X. Penyakit ini disebabkan oleh cacat pada gen α-galaktosidase, yang mengakibatkan cacat pada aktivitas α-Galaktosidase di lisosom, mengakibatkan lemak yang disebut globotriaosylceramide (Gb3) Zat terus menumpuk di dinding pembuluh darah sepanjang tubuh.

Penyakit Fabry adalah penyakit langka, mempengaruhi satu orang dari setiap 40.000-60.000. Pasien memiliki defek pada α-galactosidase, yang biasanya menyebabkan kerusakan Gb3. Akumulasi abnormal Gb3 meningkat seiring dengan berlalunya waktu. Oleh karena itu, Gb3 terutama terakumulasi dalam darah dan dinding pembuluh darah. Konsekuensi akhir dari deposisi Gb3 termasuk nyeri dan gangguan sensorik perifer, hingga kegagalan organ, terutama ginjal, tetapi juga jantung dan sistem serebrovaskular.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) adalah versi stabil yang dimodifikasi secara kimiawi dari enzim α-galactosidase-A rekombinan yang diekspresikan dalam kultur sel tanaman. Subunit protein secara kimiawi terikat silang dengan PEG pendek untuk ikatan kovalen untuk membentuk molekul dengan parameter farmakokinetik yang unik. Dalam studi klinis, waktu paruh pegunigalsidase alfa yang bersirkulasi adalah sekitar 80 jam. Pengembangan pegunigalsidase alfa bertujuan untuk mengatasi kebutuhan klinis yang terus-menerus tidak terpenuhi dari populasi pasien Fabry.

Protalix berfokus pada pengembangan dan komersialisasi protein terapeutik rekombinan melalui sistem ekspresi sel tumbuhan milik ProCellEx®. Protalix adalah perusahaan pertama yang disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS untuk memproduksi protein melalui sistem ekspresi suspensi sel tumbuhan. Sistem ekspresi unik Protalix&# 39 mewakili cara baru untuk mengembangkan protein rekombinan pada skala industri.

Produk pertama perusahaan, taliglucerase alfa (Elelyso), telah disetujui oleh FDA AS pada Mei 2012, dan kemudian disetujui oleh badan pengatur di negara lain sebagai terapi penggantian enzim jangka panjang (ERT). Untuk pengobatan pasien dewasa dan anak-anak dengan penyakit Gaucher tipe 1. Protalix telah memberi Pfizer hak pengembangan dan komersialisasi global dari taliglucerase alfa, dan Protalix memiliki semua hak di Brasil.

Saat ini, jalur pipa Protalix mencakup versi berpemilik dari protein terapeutik rekombinan untuk pasar farmasi yang ada, termasuk: (1) pegunigalsidase alfa, versi perbaikan α-galaktosidase manusia rekombinan, yang digunakan untuk mengobati penyakit Fabry; (2)) OPRX-106, terapi antiinflamasi protein oral untuk pengobatan penyakit Fabry; (3) alidornase alfa, pengobatan fibrosis kistik; (4) PRX-115, polietilen dua rekombinan yang diekspresikan dalam enzim Alkoholik sel tumbuhan, mengobati asam urat. Protalix dan Chiesi bekerja sama untuk mengembangkan dan mengkomersialkan pegunigalsidase alfa di Amerika Serikat dan di luar Amerika Serikat.