FDA AS menyetujui obat perawatan presisi Cstone Avonib untuk pengobatan kolangiokarsinoma mutan IDH1

Pada tanggal 26 Agustus, berita datang dari luar negeri bahwa perusahaan obat inovatif yang terdaftar di bursa saham Hong Kong Cornerstone Pharmaceuticals (kode Bursa Efek Hong Kong: 2616) obat perawatan presisi ivosidenib telah disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS. Ini digunakan untuk pasien dewasa yang sebelumnya dirawat dengan cholangiocarcinoma stadium lanjut atau metastasis lokal yang memiliki mutasi IDH1 yang terdeteksi oleh metode pengujian yang disetujui FDA. Ini berarti bahwa Afnib telah menjadi' obat pertama di dunia yang disetujui oleh FDA AS untuk terapi target pasien dengan kolangiokarsinoma mutan IDH1.

Tidak hanya itu, Aplikasi Obat Baru Tambahan (sNDA) Afnib mendapat prioritas peninjauan, yang sangat mempersingkat waktu peninjauan. Tinjauan prioritas biasanya memberikan obat yang mungkin telah membuat kemajuan yang signifikan dalam pengobatan atau memberikan pengobatan tanpa adanya sarana pengobatan yang memadai.

Dapat dipahami bahwa kali ini, pemberian kualifikasi tinjauan prioritas FDA' didasarkan pada data dari uji klinis fase 3 yang disebut ClarIDHy. Penelitian ini adalah uji klinis fase 3 acak pertama di dunia' untuk pasien dengan kolangiokarsinoma yang diobati dengan mutasi IDH1. Hasil uji coba menunjukkan bahwa dibandingkan dengan kelompok plasebo, kelompok perlakuan Avonibib mencapai titik akhir utama kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS), yang sangat mengurangi risiko perkembangan penyakit atau kematian pada pasien. Pada saat yang sama, Avnib juga meningkatkan kelangsungan hidup keseluruhan (OS) pasien.

Cholangiocarcinoma adalah tumor ganas langka yang terjadi di saluran empedu di dalam dan di luar hati. Diperkirakan bahwa 8.000 orang di Amerika Serikat didiagnosis dengan cholangiocarcinoma setiap tahun. Sebelum persetujuan Avonib, tidak ada terapi yang ditargetkan untuk kolangiokarsinoma mutan IDH1 yang disetujui, dan dalam kasus lanjut, ada pilihan terbatas untuk kemoterapi.

Cstone Pharmaceuticals telah memperoleh kerjasama eksklusif dan hak lisensi untuk pengembangan dan komersialisasi Avnib di wilayah Tiongkok Raya termasuk Tiongkok Daratan, Hong Kong, Makau dan Taiwan, dan Singapura. Sebelumnya Afnib termasuk dalam"Daftar Obat Baru Sangat Dibutuhkan di Klinik (Tiga Batch)" dikeluarkan oleh Pusat Evaluasi Obat dari Administrasi Produk Medis Nasional (NMPA) China.

Saat ini, Cstone Pharmaceuticals sedang melakukan dua studi klinis terdaftar pada Afnib di daratan Cina, terutama untuk indikasi leukemia myeloid akut (AML). Di antara mereka, studi CS3010-101 adalah studi fase I, multi-pusat, satu lengan dari pasien R/R AML dewasa dengan mutasi IDH1 yang rentan yang sedang dilakukan di Cina, dan berfungsi sebagai jembatan ke studi global utama AG120 -C-001 Penelitian. Administrasi Produk Medis Nasional (NMPA) China telah menerima aplikasi pemasaran obat baru Avnib untuk pasien dewasa R/R AML yang rentan terhadap mutasi IDH1 dan memasukkannya ke dalam tinjauan prioritas.

Studi lain, AGILE, adalah uji klinis fase III, multi-pusat, double-blind, acak, terkontrol plasebo global, yang bertujuan untuk mengevaluasi kombinasi avonib yang dikombinasikan dengan azacitidine dan plasebo yang dikombinasikan dengan azacitidine di masa lalu. Khasiat dan keamanan pada pasien AML mutan IDH1 yang tidak diobati. Server baru-baru ini mengumumkan bahwa studi AGILE telah mencapai titik akhir utama kelangsungan hidup bebas peristiwa (EFS).

Dapat dipahami bahwa selain dua indikasi leukemia myeloid akut dan kolangiokarsinoma, penelitian tentang pengobatan pasien dengan glioma oleh Afnib juga sedang berjalan dan telah menunjukkan potensi terapeutik yang cukup besar.

Perlu dicatat bahwa meskipun Avonib belum disetujui di China, Avonib telah membuat terobosan besar dalam dimensi ketersediaan obat sebelumnya. Sebelumnya, Afnib telah dimasukkan dalam Beijing Pratt& Asuransi Kesehatan Whitney sebagai salah satu dari 75 obat khusus luar negeri, dan telah dimasukkan dalam Asuransi Obat Khusus Global Hainan Boao Lecheng sebagai salah satu dari 25 obat dalam negeri, yang berarti bahwa lebih banyak pasien dapat memperoleh Manfaat dari ini, sangat meningkatkan keterjangkauan obat-obatan.