US FDA menyetujui Jelmyto (mitomycin) dengan tingkat remisi lengkap 58%

UroGen Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dengan cepat menyetujui persiapan gel calyces pielekal Jelmyto (mitomycin), yang merupakan obat kelas satu yang digunakan untuk mengobati orang dewasa tingkat rendah karsinoma urothelial atas (LG-UTUC ). Jelmyto disetujui melalui proses peninjauan prioritas dan sebelumnya diberikan Breakthrough Drug Qualification (BTD). Perlu disebutkan bahwa Jelmyto adalah pilihan perawatan non-bedah pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk pengobatan LG-UTUC.

Jelmyto terdiri dari mitomycin (obat kemoterapi) dan gel steril, dikembangkan menggunakan UroGen' teknologi RTGel ™ rilis lambat milik eksklusif. Obat ini dirancang untuk mengekspos jaringan saluran kemih terhadap mitomisin untuk waktu yang lama, sehingga memungkinkan untuk mengobati tumor dengan cara non-bedah.

Persetujuan tonggak ini didasarkan pada hasil positif dari tes OLYMPUS fase III. Percobaan menunjukkan bahwa Jelmyto mencapai pemberantasan penyakit yang signifikan secara klinis pada pasien LG-UTUC dewasa: tingkat respons lengkap setinggi 58%, dan durasi rata-rata respons (DOR) belum tercapai. Data ini menunjukkan bahwa untuk pasien kanker LG-UTUC yang jarang dan sulit diobati, Jelmyto akan memberikan pilihan perawatan yang efektif dan mempertahankan ginjal.

Hasil penelitian ini meliputi: (1) Dalam populasi yang berniat untuk diobati dan subkelompok orang yang dianggap tidak dapat dioperasi saat diagnosis, tingkat respons lengkap (CR, titik akhir primer) adalah {{{{10 10 }}}}%. ({{4}}) Pada 1 {{{4}} - titik waktu bulan untuk mengevaluasi durasi remisi, 1 9 pasien masih dalam status CR , 7 pasien memiliki kekambuhan penyakit, dan 9 pasien terus menindaklanjuti untuk mengevaluasi 1 {{4}} - data remisi bulan. (3) Tingkat berkelanjutan 1 {{{4}} - remisi bulan dinilai oleh analisis Kaplan-Meier adalah 84% (berdasarkan data sementara). (4) Reaksi merugikan yang paling umum (GG gt; {{4}} 0%) adalah obstruksi ureter, nyeri pinggang, infeksi saluran kemih, hematuria, insufisiensi ginjal, kelelahan, mual, abdominal rasa sakit, disuria, dan muntah. Sebagian besar efek samping ringan hingga sedang. Ini dapat dikontrol menggunakan metode pengobatan yang ada dan tidak ada kematian terkait pengobatan yang terjadi.

LG-UTUC adalah kanker langka yang terjadi di saluran kemih bagian atas, ureter, dan ginjal. Di Amerika Serikat, ada sekitar 6000-7000 pasien LG-UTUC yang baru atau kambuh setiap tahun. Anatomi sistem kemih kompleks, dan perawatannya sulit. Standar perawatan saat ini termasuk beberapa operasi, dan sebagian besar pasien memerlukan nefroureterektomi radikal, termasuk pengangkatan panggul, ginjal, ureter, dan kantung kemih. Perawatan rumit adalah bahwa LG-UTUC paling sering terlihat pada pasien yang berusia lebih dari 70 tahun. Pasien-pasien ini mungkin sudah memiliki gangguan fungsi ginjal dan mungkin menderita komplikasi lebih lanjut karena operasi besar.

Seth Lerner, MD, kepala peneliti dari uji coba OLYMPUS dan profesor urologi di Baylor College of Medicine di Texas, mengatakan:" Radical nephroureterectomy dikaitkan dengan penurunan fungsi ginjal dan komplikasi lainnya. Jelmyto akan bertanggung jawab untuk mereka yang mungkin memerlukan ginjal radikal. Pasien yang dirawat dengan ureterectomy menyediakan perawatan non-bedah baru. Novel ini, perawatan invasif minimal, penahan ginjal dapat mengubah pengobatan kanker urothelial bagian atas tingkat rendah, membantu pasien menghindari operasi dan komplikasi jangka panjang terkait dengan kehilangan ginjal."

Andrea Maddox-Smith, CEO Jaringan Advokasi Kanker Kandung Kemih, mengatakan:" Selama beberapa dekade, pengobatan karsinoma urothelial atas tingkat rendah (LG-UTUC) telah membuat sedikit kemajuan. Pasien dengan ginjal yang diangkat melalui pembedahan membawa perubahan dalam model perawatan. Kami memuji persetujuan FDA untuk Jelmyto. LG-UTUC secara serius mempengaruhi pasien usia lanjut Banyak dari mereka telah memerangi penyakit ini dan selalu menginginkan pilihan non-bedah."