FDA AS menyetujui Livmarli: obat pertama untuk mengobati pruritus kolestatik yang terkait dengan sindrom Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, Presiden dan CEO Mirum, mengatakan:"Hari ini adalah hari yang menyenangkan bagi komunitas ALGS. FDA menyetujui pengobatan baru yang sangat dibutuhkan untuk mengatasi salah satu efek penyakit yang paling melemahkan. Kami bersyukur telah memajukan ini. Pasien, anggota keluarga dan profesional medis yang berpartisipasi dalam studi klinis Livmarli. Hari ini juga merupakan hari bersejarah bagi Mirum, karena kami telah mengambil langkah untuk mengembangkan obat yang berpotensi mengubah hidup untuk penyakit hati langka.&kutipan;

Mekanisme dan struktur kimia maralixibat

maralixibat adalah inhibitor pengangkut asam empedu (IBAT) oral ileal bile acid transporter (IBAT) baru, yang diserap minimal, dan sedang dievaluasi untuk beberapa penyakit hati kolestatik yang langka. maralixibat dapat menghambat transporter asam empedu tergantung natrium apikal (ASBT), yang menyebabkan lebih banyak ekskresi asam empedu dalam tinja, mengakibatkan penurunan kadar asam empedu sistemik, sehingga berpotensi mengurangi kerusakan hati yang dimediasi asam empedu dan efek serta komplikasi terkait.

Sindrom Alagille (ALGS) adalah penyakit genetik langka yang disebabkan oleh saluran empedu yang tidak normal (penyempitan, kelainan bentuk, penurunan jumlah), menyebabkan akumulasi empedu di hati, yang akhirnya berkembang menjadi penyakit hati. Diperkirakan kejadian ALGS adalah satu kasus di setiap 30.000 orang. Pada pasien ALGS, beberapa sistem organ dapat dipengaruhi oleh mutasi, termasuk hati, jantung, ginjal, dan sistem saraf pusat.

Akumulasi asam empedu menghambat kerja normal hati untuk menghilangkan limbah dari darah. Menurut laporan terbaru, 60%-75% pasien ALGS menerima transplantasi hati sebelum mereka menjadi dewasa. Tanda dan gejala yang disebabkan oleh kerusakan hati ALGS mungkin termasuk penyakit kuning (kulit menguning), xanthoma (yang merusak simpanan kolesterol di bawah kulit), dan gatal-gatal. Pruritus yang dialami oleh pasien ALGS adalah yang paling parah dari semua penyakit hati kronis dan terjadi pada usia 3 tahun pada anak-anak yang paling terkena.

Selain ALGS, maralixibat juga dalam pengembangan klinis tahap akhir untuk pengobatan penyakit hati kolestatik langka lainnya, termasuk kolestasis intrahepatik familial progresif (PFIC) dan atresia bilier. Sebelumnya, FDA juga memberikan terobosan terapi penunjukan (BTD) dan penunjukan obat yatim piatu (ODD) untuk maralixibat untuk mengobati dua penyakit ini.