FDA AS menyetujui botulinum AbbVie toxin Botox: pengobatan hiperaktivitas detrusor neurogenik pada anak-anak!

AbbVie (AbbVie) baru-baru ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui Botox (onabotulinumtoxinA) untuk pengobatan pasien anak ≥5 tahun dengan respons yang tidak memadai atau intoleransi terhadap obat antikolinergik. Hiperaktivitas detrusor (otot kandung kemih) yang terkait dengan penyakit neurologis. Tonggak sejarah ini menandai indikasi terapeutik ke-12 bahwa Botox telah disetujui di Amerika Serikat.

Perlu disebutkan bahwa Botox adalah neurotoksin pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk pengobatan anak-anak dengan hiperaktivitas detrusor neurogenik. Sekarang, untuk anak-anak dengan hiperaktivitas detrusor neurogenik yang memiliki respons yang tidak memadai terhadap obat antikolinergik, ada pilihan pengobatan baru yang dapat digunakan sebelum intervensi bedah. Botox secara selektif mencegah pelepasan neurotransmitter asetilkolin di persimpangan neuromuskular dengan memblokir transmisi impuls saraf ke otot (dalam indikasi ini, otot kandung kemih), untuk sementara mengurangi kontraksi otot.

Hiperaktivitas detrusor neurogenik terjadi ketika sumsum tulang belakang dan kandung kemih tidak dapat berkomunikasi secara efektif, yang mungkin terkait dengan penyakit neurologis seperti spina bifida dan cedera sumsum tulang belakang. Akibatnya, otot kandung kemih berkontraksi tanpa sadar, meningkatkan tekanan di kandung kemih dan mengurangi kapasitas kandung kemih, yang dapat menyebabkan kebocoran urin yang sering dan tidak disengaja. Seiring waktu, peningkatan tekanan kandung kemih juga dapat menyebabkan kerusakan kandung kemih dan ginjal.

Ada banyak penyebab hiperaktivitas detrusor neurogenik pada anak-anak, seperti rhabdomyositis, cedera sumsum tulang belakang, dan spina bifida. Di antara mereka, spina bifida adalah yang paling umum, mempengaruhi sekitar 1500-2000 bayi dari lebih dari 4 juta bayi yang lahir di Amerika Serikat setiap tahun. Lebih dari 90% pasien dengan spina bifida memiliki gejala sistem uriner.

Persetujuan indikasi baru didasarkan pada data dari studi Fase 3 buta ganda acak. Penelitian ini dilakukan pada lebih dari 100 anak dengan hiperaktivitas detrusor neurogenik, mengevaluasi keamanan dan efektivitas Botox, dan melakukan studi ekstensi jangka panjang. Hasil studi fase 3 menunjukkan bahwa Botox® 200 unit (tidak lebih dari 6U / kg) yang disuntikkan ke otot detrusor dapat mengurangi episode inkontinensia kemih siang hari, yang merupakan titik akhir utama penelitian, dan menurun pada minggu ke-6 (titik waktu utama) Tekanan kandung kemih maksimum dan meningkatkan kapasitas kandung kemih. Reaksi merugikan yang paling umum dalam penelitian ini adalah bakteriuria (20%), infeksi saluran kemih (7%), urin sel darah putih (7%) dan hematuria (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Senior Vice President and Chief Scientific Officer Mitchell F. Brin, MD, mengatakan: "Botox adalah hiperaktivitas detrusor neurogenik pertama yang disetujui untuk pengendalian penyakit yang tidak memadai dengan obat antikolinergik. Neurotoksin pada anak-anak dengan gejala parah. Tonggak pencapaian ini menandai indikasi terapeutik ke-12 bahwa Botox telah disetujui di Amerika Serikat, menambahkan penggunaan lain yang disetujui ke portofolio produk anak. Membangun tradisi penelitian dan pengembangan Botox 30 tahun kami, Kami terus mengejar inovasi neurotoksin tanpa bantingan untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi dari seluruh bidang terapi."

Paul F. Austin, MD, direktur Departemen Urologi Anak di Rumah Sakit Anak Texas dan Profesor Urologi di Baylor College of Medicine, mengatakan: "Banyak anak dengan penyakit neurologis yang mendasarinya dapat mengembangkan kerusakan kandung kemih dan ginjal dari waktu ke waktu. Ini menyoroti pentingnya pengobatan. Dalam perawatan anak-anak dengan aktivitas detrusor neurogenik, kami berusaha untuk mengurangi tekanan kandung kemih dan meningkatkan kapasitas kandung kemih. Sebelumnya, kecuali untuk operasi, pilihan pengobatan terutama terbatas pada obat antikolinergerika, tetapi jangka panjang Penggunaannya perlu dipertimbangkan dengan hati-hati. Manajemen hiperaktivitas detrusor neurogenik yang efektif membutuhkan perawatan berkelanjutan, dan ada kebutuhan yang tidak terpenuhi tinggi untuk pilihan pengobatan alternatif. Botox telah membuktikan keamanan dan efektivitas, dan akan diterima untuk pasien anak anti-kolinergik yang penyakitnya tidak dikelola secara memadai oleh obat energi alkali memberikan pilihan pengobatan baru."

Botox dikembangkan oleh Allergan (diakuisisi oleh AbbVie). Bahan utama obat ini adalah racun botulinum tipe A yang sangat dimurnikan, yang merupakan pemblokir konduksi saraf yang digunakan untuk mengobati otot-otot yang terlalu aktif. Botox pertama kali disetujui pada tahun 1989 untuk perawatan kejang wajah dan strabismus. Pada tahun 2000, disetujui untuk distonia serviks, dan kemudian diperluas lebih lanjut ke bidang kecantikan, termasuk penghilangan kerutan, penipisan wajah, penghapusan garis alis dan kaki gagak, dll. Dalam beberapa tahun terakhir, Botox juga telah disetujui untuk mengobati kejang anggota tubuh bagian atas, migrain kronis, inkontinensia uriner neurogenik, kandung kemih yang terlalu aktif, kejang, dan keringat ketiak yang parah (hiperhidrosis) dan indikasi lainnya.

Botox adalah produk perawatan racun botulinum tipe A pertama yang disetujui di dunia. Di Amerika Serikat, Botox telah disetujui oleh FDA untuk 12 indikasi terapeutik sejauh ini. Dalam 30 tahun terakhir, lebih dari 100 juta botol Botox® dan Botox® Cosmetic (Botox A) telah dijual di seluruh dunia, dan lebih dari 3.700 artikel telah diterbitkan dalam jurnal ilmiah dan medis. Botox® Neurotoxin adalah salah satu obat yang paling banyak dipelajari di dunia.