FDA AS memberikan ulasan prioritas Nefecon (Budesonide) : ia memiliki potensi koreksi penyakit!

Perusahaan biofarmasi Swedia Calliditas Therapeutics baru-baru ini mengumumkan bahwa Us Food and Drug Administration (FDA) telah menerima Aplikasi Obat Baru (NDA) Nefecon (Budesonide) dan memberikan tinjauan prioritas, yang merupakan formulasi oral baru budesonide. Ini adalah igA1 down-regulator, yang memperlakukan Nefropati IgA (IgAN) dengan ditargetkan down-regulasi IgA1. FDA telah menetapkan target tanggal target "Prescription Drug User Fees Act" (PUDFA) NDA sebagai 15 September 2021.

Jika disetujui, Nefecon akan menjadi terapi pertama yang dirancang dan disetujui secara khusus untuk pengobatan IgAN, dengan potensi koreksi penyakit. Setelah mendapatkan persetujuan, Calliditas berniat untuk mengkomersialkan Nefecon sendirian di Amerika Serikat.

Renée Aguiar Lucander, CEO Calliditas, mengatakan: "Kami sangat bersemangat untuk menerima tinjauan prioritas, yang mencerminkan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang signifikan untuk perawatan IgAN. Kami berharap dapat bekerja sama dengan agensi untuk mendapatkan persetujuan yang dipercepat akhir tahun ini. Sehingga kami dapat menyediakan obat pertama yang disetujui untuk pasien IgAN."

Nefecon adalah persiapan lisan yang dipatenkan yang mengandung zat aktif-budesonide-untuk rilis yang ditargetkan. Menurut model patogenesis utama, persiapan dirancang untuk mengirimkan obat ke tambalan Peyer di usus kecil bawah tempat penyakit ini berasal. Nefecon berasal dari teknologi TARGIT, yang memungkinkan zat melewati perut dan usus tanpa diserap, dan hanya dapat dilepaskan dalam pulsa ketika mereka mencapai bagian bawah usus kecil.

Seperti yang ditunjukkan dalam uji coba Fase 2b besar yang diselesaikan oleh Calliditas, kombinasi dosis dan profil rilis yang dioptimalkan efektif untuk pasien IgAN. Selain efek lokal yang efektif, keuntungan lain dari menggunakan zat aktif ini adalah bioavailabilitasnya yang rendah, yaitu sekitar 90% dari zat aktif tidak aktif di hati sebelum mencapai sirkulasi sistemik. Ini berarti bahwa obat konsentrasi tinggi dapat diterapkan secara lokal jika diperlukan, tetapi paparan sistemik dan efek samping sangat terbatas.

Calliditas adalah satu-satunya perusahaan yang telah memperoleh data positif pada fase 2b dan fase 3 uji klinis acak, buta ganda, dan dikendalikan plasebo IgAN. Kedua uji coba mencapai titik akhir sekunder utama dan kunci.

Pengajuan Nefecon NDA didasarkan pada data positif dari bagian A dari studi fase 3 utama NefIgArd. Ini adalah acak, buta ganda, plasebo-dikendalikan, studi multicenter internasional dirancang untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Nefecon dan plasebo pada 200 pasien IgAN dewasa. Seperti disebutkan sebelumnya, dibandingkan dengan plasebo, penelitian ini mencapai titik akhir utama mengurangi proteinuria dan menunjukkan bahwa eGFR stabil pada 9 bulan. Informasi yang disampaikan juga mencakup data klinis dari uji coba NEFIGAN Fase 2, yang juga mencapai titik akhir utama dan sekunder dari studi NefIgArd. Kedua uji coba menunjukkan bahwa Nefecon umumnya ditoleransi dengan baik, dan hasil dari kedua kelompok memiliki keselamatan yang sama.

Calliditas telah mengajukan permohonan persetujuan dipercepat. Persetujuan yang dipercepat adalah saluran persetujuan obat baru FDA AS, memungkinkan obat-obatan yang berpotensi untuk memecahkan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi dari penyakit besar untuk disetujui berdasarkan titik akhir pengganti. Titik akhir pengganti dari uji coba fase 3 kunci NefIgArd adalah pengurangan proteinuria dibandingkan dengan plasebo, yang didasarkan pada kerangka statistik meta-analisis penelitian klinis yang diterbitkan oleh Thompson A et al. pada tahun 2019 untuk intervensi pada pasien IgAN dalam studi klinis. Tunggu. Sebuah studi konfirmasi yang dirancang untuk memberikan data manfaat ginjal jangka panjang telah sepenuhnya terdaftar dan diperkirakan akan diumumkan pada awal 2023.