Pengobatan limfoma agresif FDA mempercepat persetujuan pertama di kelas terapi oral

Hari ini, Karyopharm Therapeutics mengumumkan bahwa FDA AS telah dipercepat persetujuan dari perusahaan "pertama di kelas" lisan selektif nuklir ekspor protein inhibitor (SINE) Xpovio (selinexor) diperpanjang indikasi untuk pengobatan kambuh/refraktori menyebar dewasa besar B-sel limfoma (DLBCL). Pasien ini telah menerima setidaknya dua perawatan sistemik. Persetujuan dipercepat dari indikasi ini didasarkan pada data tingkat remisi pasien.

Kerusakan DNA adalah salah satu karakteristik khas sel kanker. Ada beberapa protein penindas tumor dalam sel. Peranan mereka adalah untuk mengawasi keadaan DNA dalam nukleus. Jika kerusakan DNA ditemukan, mereka dapat menengkulasi perbaikan DNA atau menyebabkan apoptosis. Namun, protein penekan tumor ini perlu ditempatkan di inti untuk berfungsi dengan baik. Salah satu mekanisme dengan mana sel kanker menghindari pemantauan protein penekan tumor adalah dengan overmengekspresikan protein ekspor nuklir yang disebut XPO1. Hal ini dapat mengangkut tumor penekan protein dalam nukleus ke luar nukleus melalui pori nuklir, sehingga menghilangkan tumor penekan protein dari inti.

Xpovio adalah inhibitor XPO1 "pertama di kelasnya". Dengan menghambat fungsi XPO1, tumor penekan protein dapat tetap dalam inti dan terus berfungsi, sehingga menghambat proliferasi sel tumor.

Persetujuan dipercepat xpovio didasarkan pada hasil multi-pusat, Single-ARM fase 2B uji klinis SADAL, yang meliputi 134 pasien dengan kambuh/tahan api DLBCL. Studi SADAL mencapai titik akhir utama dari tingkat respons keseluruhan (ORR), dengan ORR 29%, termasuk 18 pasien (13%) respon lengkap (CR) dan 21 pasien (16%) respons parsial (PR).

"Mempercepat persetujuan Xpovio lisan untuk pengobatan kambuh/tahan api DLBCL merupakan tonggak penting bagi pasien dengan perlakuan yang terbatas," kata Dr Sharon Shacham, pendiri, Presiden dan Chief Scientific Officer Karyopharm. Pasien, karyawan, pengasuh dan dokter berbagi prestasi besar ini, dan mereka telah membuat kontribusi tak henti-hentinya untuk Xpovio dari penemuan awal dan pengembangan klinis untuk persetujuan FDA kedua saat ini. "

Pada bulan Mei tahun ini, obat-obatan Deqi dan Karyopharm memperpanjang perjanjian kerjasama dan memperoleh hak pengembangan dan promosi dari empat terapi seperti Xpovio di kawasan Asia-Pasifik. Perusahaan saat ini sedang melakukan sejumlah studi klinis yang terdaftar di Cina.