Fintepla (fenfluramine) Disetujui Oleh Uni Eropa Untuk Mengobati Pasien Dengan Sindrom Dravet ≥ 2 Tahun!

Zogenix adalah perusahaan farmasi yang didedikasikan untuk pengembangan obat-obatan untuk pengobatan penyakit langka. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Komisi Eropa (EC) telah menyetujui larutan oral Fintepla (fenfluramine) sebagai terapi tambahan untuk obat anti-epilepsi lainnya untuk pasien berusia ≥ 2 tahun untuk mengobati epilepsi yang terkait dengan serangan sindrom Dravet.

Di Amerika Serikat, Fintepla telah disetujui pada Juni tahun ini untuk pasien berusia ≥2 tahun untuk mengobati epilepsi yang terkait dengan sindrom Dravet. Obat tersebut disetujui melalui proses tinjauan prioritas. Sebelumnya, FDA telah memberikan Fintepla the Orphan Drug Designation (ODD) dan Breakthrough Drug Designation (BTD) untuk pengobatan epilepsi terkait sindrom Dravet.

Sindrom Dravet adalah jenis epilepsi seumur hidup langka yang dimulai pada masa bayi dan ditandai dengan kejang berat yang tidak dapat diatasi, keadaan darurat medis yang sering terjadi, gangguan kognitif dan perilaku yang parah, dan peningkatan risiko kematian tak terduga mendadak (SUDEP). Banyak pasien dengan sindrom Dravet mengalami kejang parah yang sering bahkan ketika menggunakan satu atau lebih obat anti-epilepsi yang tersedia saat ini. Mengurangi frekuensi kejang adalah langkah pertama dan terpenting dalam merawat semua anak dengan sindrom Dravet.

Fintepla adalah formulasi cair fenfluramin dosis rendah, yang dapat mengurangi frekuensi kejang dengan mengatur aktivitas reseptor serotonin dan reseptor sigma-1 (lihat referensi: Fenfluramin mengurangi kejang yang dimediasi reseptor NMDA melalui aktivitas campurannya pada serotonin 5HT2A dan tipe 1 reseptor sigma). Obat ini memiliki efek farmakologis yang berbeda dengan antikonvulsan lainnya. Data dari dua uji klinis fase III terkontrol plasebo menunjukkan bahwa pada pasien yang kejangnya tidak terkontrol secara memadai oleh obat lain, Fintepla secara signifikan mengurangi frekuensi kejang dibandingkan dengan plasebo.

Struktur molekul fenfluramin (sumber gambar: Wikipedia.org)

Persetujuan UE didasarkan pada data dari 2 uji klinis fase III acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo (dilakukan pada pasien berusia 2-18 tahun, dengan hasil yang dipublikasikan di Lancet dan JAMA Neurology, masing-masing), dan pembukaan jangka panjang. uji coba ekstensi label (Banyak pasien menerima pengobatan Fintepla hingga 3 tahun) Data analisis sementara. Hasil penelitian menunjukkan bahwa dalam studi pasien yang menggunakan satu atau lebih obat antiepilepsi yang tidak dapat mengontrol kejang secara memadai, berdasarkan rencana pengobatan yang ada, Fintepla secara signifikan mengurangi kejang kejang bulanan (kejang kejang) dibandingkan dengan plasebo. kejang, CS) frekuensi. Selain itu, sebagian besar pasien penelitian merespons dalam 3-4 minggu setelah memulai pengobatan Fintepla, dan mempertahankan hasil yang konsisten selama periode pengobatan.

Dalam studi ini, efek samping yang paling umum termasuk: diare, demam, kelelahan, infeksi saluran pernapasan bagian atas, lesu, dan bronkitis. Tidak ada pasien yang mengalami efek samping kardiovaskular, termasuk penyakit katup jantung atau hipertensi pulmonal.

Selain sindrom Dravet, Zogenix juga mengembangkan Fintepla untuk pengobatan kejang yang terkait dengan sindrom Lennox-Gastaut (LGS). Sindrom Dravet dan LGS adalah dua epilepsi masa kanak-kanak yang jarang dan sering menimbulkan bencana. Mereka memiliki ciri-ciri onset dini, berbagai jenis kejang, frekuensi kejang tinggi, gangguan kecerdasan berat, dan kesulitan dalam pengobatan.