Fintepla Direkomendasikan Dan Disetujui Oleh CHMP Uni Eropa Untuk Mengobati Sindrom Dravet!

Zogenix adalah perusahaan farmasi yang didedikasikan untuk pengembangan obat-obatan untuk pengobatan penyakit langka. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Komite European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah mengeluarkan ulasan positif yang menyarankan persetujuan larutan oral Fintepla (fenfluramine) sebagai tambahan untuk obat anti-epilepsi lainnya. Terapi untuk pasien ≥ 2 tahun untuk mengobati epilepsi yang berhubungan dengan sindrom Dravet. Pendapat CHMP adalah langkah terakhir dalam proses otorisasi pemasaran sebelum disetujui oleh Komisi Eropa (EC). Saat ini, opini CHMP akan diserahkan ke EC untuk direview, yang biasanya mengadopsi opini CHMP dan diharapkan dapat membuat keputusan review akhir sebelum akhir tahun.

Di Amerika Serikat, Fintepla telah disetujui pada Juni tahun ini untuk pasien berusia ≥2 tahun untuk mengobati epilepsi yang terkait dengan sindrom Dravet. Obat tersebut disetujui melalui proses tinjauan prioritas. Sebelumnya, FDA telah memberikan Fintepla the Orphan Drug Designation (ODD) dan Breakthrough Drug Designation (BTD) untuk pengobatan epilepsi terkait sindrom Dravet.

Sindrom Dravet adalah epilepsi masa kanak-kanak langka yang ditandai dengan kejang resisten obat yang sering dan parah, rawat inap terkait dan keadaan darurat medis, gangguan perkembangan dan pergerakan yang parah, dan kematian mendadak yang tidak terduga (SUDEP). Risikonya meningkat.

Fintepla adalah formulasi cair fenfluramin dosis rendah, yang dapat mengurangi frekuensi kejang dengan mengatur aktivitas reseptor serotonin dan reseptor sigma-1 (lihat referensi: Fenfluramin mengurangi kejang yang dimediasi reseptor NMDA melalui aktivitas campurannya pada serotonin 5HT2A dan tipe 1 reseptor sigma). Data dari dua uji klinis fase III terkontrol plasebo menunjukkan bahwa pada pasien yang kejangnya tidak terkontrol secara memadai oleh obat lain, Fintepla secara signifikan mengurangi frekuensi kejang dibandingkan dengan plasebo.

Stephen J. Farr, Presiden dan CEO Zogenix, berkata: “Kami sangat senang bahwa CHMP telah melakukan tinjauan regulasi terhadap kualitas, keamanan dan efektivitas Fintepla dan memberikan evaluasi yang positif. Para peneliti di Belgia menyadari bahwa enam tahun yang lalu Setelah fenfluramine (obat dengan efek farmakologis yang berbeda dari antikonvulsan lainnya) memiliki potensi untuk mengobati epilepsi yang tidak dapat diobati pada sindrom Dravet, kami memulai proyek pengembangan global ketat Fintepla. Banyak pasien dengan sindrom Dravet bahkan meminumnya. Masih sering terjadi kejang parah ketika satu atau lebih obat anti-epilepsi saat ini tersedia. Untuk alasan ini, kami senang membawa Fintepla sebagai pilihan pengobatan baru yang penting bagi pasien sindrom Dravet dan keluarganya di Eropa. Selangkah lebih dekat."

Dr. Lieven Lagae, Direktur Departemen Neurologi Anak, Rumah Sakit Universitas Leuven, Belgia, mengatakan: “Mengurangi frekuensi kejang adalah langkah pertama dan terpenting dalam perawatan semua anak dengan sindrom Dravet. Saya sangat senang bahwa dalam semua studi fase 3, pengobatan fenflur Ramine secara klinis dan statistik mengurangi frekuensi kejang pada pasien dengan sindrom Dravet."

Struktur molekul fenfluramin (sumber gambar: Wikipedia.org)

Pendapat positif CHMP didasarkan pada data dari 2 uji klinis fase III acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo (dilakukan pada pasien berusia 2-18 tahun, dengan hasil yang dipublikasikan di Lancet dan JAMA Neurology), dan uji coba ekstensi label terbuka ( banyak Data keamanan pasien yang menerima pengobatan Fintepla hingga 3 tahun). Data menunjukkan bahwa dalam studi pasien yang menggunakan satu atau lebih obat anti-epilepsi yang tidak dapat mengontrol kejang secara memadai, berdasarkan rencana pengobatan yang ada, Fintepla secara signifikan mengurangi kejang kejang bulanan (kejang kejang) dibandingkan dengan plasebo. kejang, CS) frekuensi. Selain itu, sebagian besar pasien penelitian merespons dalam 3-4 minggu setelah memulai pengobatan Fintepla, dan mempertahankan hasil yang konsisten selama periode pengobatan.

Dalam studi ini, efek samping yang paling umum termasuk: diare, demam, kelelahan, infeksi saluran pernapasan bagian atas, lesu, dan bronkitis. Tidak ada pasien yang mengalami efek samping kardiovaskular, termasuk penyakit katup jantung atau hipertensi pulmonal.

Selain sindrom Dravet, Zogenix juga mengembangkan Fintepla untuk pengobatan kejang yang terkait dengan sindrom Lennox-Gastaut (LGS). Sindrom Dravet dan LGS adalah dua epilepsi masa kanak-kanak yang jarang dan sering menimbulkan bencana. Mereka memiliki ciri-ciri onset dini, berbagai jenis kejang, frekuensi kejang tinggi, gangguan kecerdasan berat, dan kesulitan dalam pengobatan.