Menarini Elzonris Akan Disetujui Di UE: Pengobatan Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Tumors (BPDCN)!

Grup Menarini adalah perusahaan farmasi dan diagnostik Italia yang dimiliki secara pribadi. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Komite European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah mengeluarkan ulasan positif yang menunjukkan bahwa Elzonris (tagraxofusp) disetujui sebagai terapi tambahan untuk pengobatan lini pertama blastik. plasma Pasien dewasa dengan tumor sel dendritik sitoid (BPDCN). BPDCN adalah keganasan hematologis dengan prognosis yang sangat buruk. Review positif CHMP didasarkan pada uji klinis prospektif terbesar yang pernah dilakukan pada pasien BPDCN yang sebelumnya belum mendapat pengobatan (pengobatan awal) dan yang sebelumnya sudah mendapat pengobatan (diobati).

Sekarang, pendapat CHMP akan diserahkan ke Komisi Eropa (EC) untuk ditinjau, yang biasanya membuat keputusan peninjauan akhir dalam waktu 2 bulan. Jika disetujui, Elzonris akan menjadi obat pertama dan satu-satunya untuk pengobatan BPDCN di Eropa, dan juga akan menjadi terapi target CD123 pertama yang disetujui di Eropa.

CEO Menarini Group Elcin Barker Ergun berkata: “Opini positif hari ini dari CHMP merupakan tonggak penting bagi pasien BPDCN di Eropa. Ini menunjukkan komitmen kuat kami untuk meningkatkan kehidupan pasien dengan kanker refraktori. BPDCN adalah penyakit langka dan agresif yang saat ini tidak memiliki pengobatan yang disetujui di UE. Oleh karena itu, kami sangat senang dapat memberikan Elzonris kepada pasien BPDCN."

Elzonris adalah terapi target untuk CD123, yang pertama kali dikomersialkan oleh Stemline Therapeutics di Amerika Serikat. Perusahaan ini kini menjadi bagian dari Menarini Group. Menurut ketentuan akuisisi, pemegang saham Stemline menerima hak non-tradable atau berharga (CVR). Setelah persetujuan dari Komisi Eropa, setelah penyelesaian penjualan Elzonris pertama di negara EU-5 mana pun, setiap pemegang saham akan menerima $ 1,00 tunai per saham.

Elzonris telah disetujui oleh FDA AS pada Desember 2018 untuk pengobatan BPDCN anak dan dewasa berusia 2 tahun ke atas, termasuk pasien BPDNC yang belum mendapat pengobatan (naif) dan yang sudah mendapat pengobatan (dirawat). Perlu disebutkan bahwa persetujuan ini menjadikan Elzonris obat pertama yang disetujui untuk pengobatan BPDCN dan obat target CD123 pertama yang disetujui.

BPDCN adalah tumor ganas hematologi yang agresif dan jarang dengan prognosis yang buruk. Ini adalah bidang perawatan dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Ciri-ciri BPDCN mungkin mirip dengan beberapa penyakit, atau mungkin salah didiagnosis sebagai beberapa penyakit, termasuk leukemia myeloid akut (AML), limfoma non-Hodgkin (NHL), leukemia limfositik akut (ALL), dan penyakit sindrom myelodysplastic, myelogenous kronis leukemia (CML) dan tumor ganas lainnya dengan manifestasi kulit. BPDCN biasanya ditemukan di sumsum tulang dan / atau kulit, dan mungkin juga melibatkan kelenjar getah bening dan organ dalam. Diagnosis BPDCN didasarkan pada triad imunodiagnostik CD123, CD4, dan CD56. CD123 (IL-3R) adalah penanda kunci untuk mengidentifikasi BPDCN dan target yang muncul dengan cepat dalam berbagai penelitian pengobatan kanker.

Elzonris adalah sitotoksin yang diarahkan ke CD123, yang dirancang khusus untuk target CD123. Obat ini merupakan fusi rekombinan IL-3 manusia dan toksin difteri terpotong (DT). Domain IL-3 dapat mengubah fragmen DT sitotoksik. Panduan untuk sel tumor yang mengekspresikan CD123. Setelah diinternalisasi oleh sel tumor, Elzonris dapat menghambat sintesis protein secara permanen dan menginduksi apoptosis sel target.

Saat ini, Elzonris juga sedang dievaluasi dalam uji klinis lain untuk mengobati indikasi positif CD123 lainnya, termasuk: leukemia myelomonocytic kronis (CMML), myelofibrosis (MF) dan indikasi terencana lainnya.