Iptacopan Inhibitor Faktor Pelengkap Pertama Novartis Telah Disertifikasi Sebagai Paspor Inovasi di Inggris!

Novartis baru-baru ini mengumumkan bahwa British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE), dan Scottish Medical Association (SMC) telah memberikan terapi oral iptacopan (LNP023) untuk pengobatan C3 glomeruli"Inovasi Paspor" kualifikasi untuk penyakit (C3G).

C3G adalah bentuk glomerulonefritis primer yang sangat langka dan parah, ditandai dengan gangguan regulasi komplemen. Insiden tahunan penyakit di seluruh dunia adalah 1-2 bagian per juta. Ada sekitar 10.000 kasus di Amerika Serikat, sekitar 10.500 kasus di Eropa, sekitar 3.200 kasus di Jepang, dan sekitar 32.000 kasus di China. C3G biasanya didiagnosis pada remaja dan dewasa muda. Prognosis penyakit ini sangat buruk. Sekitar 50% pasien mengembangkan penyakit ginjal stadium akhir (ESRD) dalam waktu 10 tahun, dan 50-70% pasien kambuh setelah transplantasi ginjal.

Iptacopan adalah perintis penghambat faktor B oral yang ditemukan oleh Novartis Institute of Biomedical Research. Faktor B adalah protease serin kunci dalam jalur alternatif sistem komplemen. Iptacopan berpotensi menjadi terapi target pertama untuk menunda kemajuan dialisis C3G.

Paspor Inovasi adalah izin untuk Izin dan Akses Inovasi (ILAP). ILAP adalah cara baru untuk mempercepat persetujuan obat yang diluncurkan setelah Brexit. Diluncurkan pada Januari 2021. Ini bertujuan untuk mempercepat persetujuan dan pemasaran obat-obatan inovatif dan mempromosikan pasien' akses ke obat-obatan. ILAP menyediakan platform terintegrasi tunggal untuk kolaborasi antara MHRA, mitra medis termasuk NICE dan SMC, dan pengembang medis. Pengembang obat di bawah saluran ini akan menerima lebih banyak umpan balik dari MHRA dan pemangku kepentingan (termasuk NICE). Paspor inovasi tunggal dapat mencakup beberapa indikasi masa depan untuk zat aktif yang sama. Oleh karena itu, obat-obatan juga dapat melibatkan banyak penyakit dalam langkah-langkah ILAP selanjutnya.

struktur kimia iptacopan

iptacopan adalah yang pertama di kelasnya, oral, poten, selektif, molekul kecil, dan penghambat faktor B yang reversibel. Faktor B adalah protease serin kunci dalam jalur alternatif sistem komplemen.

Saat ini, iptacopan sedang dikembangkan untuk mengobati banyak penyakit ginjal yang digerakkan oleh komplemen (CDRD) dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan, termasuk nefropati C3G, IgA, sindrom uremik hemolitik atipikal (aHUS), nefropati membranosa (MN) ), dan penyakit darah langka paroksismal. hemoglobinuria nokturnal (PNH).

Data Fase 2 yang dipublikasikan menunjukkan bahwa: (1) pengobatan IgAN dengan iptacopan mengurangi proteinuria dan menstabilkan fungsi ginjal; (2) pengobatan C3G mengurangi laju penurunan perkiraan laju filtrasi glomerulus (eGFR) dan fungsi ginjal yang stabil; (3) Pengobatan PNH secara signifikan mengurangi hemolisis intravaskular dan ekstravaskular, memungkinkan sebagian besar pasien untuk mencapai perbaikan yang cepat dan tahan lama tanpa transfusi darah.

Meskipun Novartis memiliki sejarah 35 tahun dalam pengobatan transplantasi ginjal, iptacopan adalah pengobatan pertama untuk CDRD dalam pipa pengobatan penyakit ginjal. Tujuan Novartis adalah mengubah pendekatan pengobatan dengan menargetkan salah satu pendorong utama penyakit langka dan progresif ini, yang berpotensi memperpanjang usia pasien CDRD tanpa dialisis.

Chinmay Bhatt, Managing Director Novartis Pharmaceuticals UK, Irlandia dan Eropa Utara, mengatakan: “Memastikan bahwa obat-obatan kami dikirimkan kepada pasien yang paling membutuhkannya adalah prioritas utama kami. Kami bangga mengembangkan lisensi berdasarkan inovasi baru. Dan akses ke obat-obatan yang mendapatkan paspor inovatif. Kami sangat senang untuk terlibat dengan para pemangku kepentingan dalam sistem perawatan kesehatan Inggris melalui cara baru ini untuk mengeksplorasi peluang untuk membawa obat perkembangan ini kepada pasien sesegera mungkin.&kutipan;