Pfizer Mengirimkan Somatrogon Hormon Pertumbuhan Manusia Jangka Panjang Sekali Seminggu Di Jepang!

OPKO Health baru-baru ini mengumumkan bahwa mitranya Pfizer Jepang telah mengajukan aplikasi obat baru (NDA) untuk somatrogon ke Kementerian Kesehatan, Perburuhan dan Kesejahteraan (MHLW) Jepang, yang merupakan hormon pertumbuhan manusia jangka panjang (hGH), Obat mingguan. sekali untuk pengobatan anak dengan defisiensi hormon pertumbuhan (GHD). Awal bulan ini, Pfizer dan OPKO mengumumkan bahwa FDA AS telah menerima Permohonan Lisensi Produk Biologi (BLA) somatrogon dan telah menetapkan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) sebagai tanggal target Oktober 2021. Jika disetujui, somatrogon akan berdampak lama. -pilihan pengobatan mingguan yang tahan lama, yang akan membantu mengurangi beban suntikan hormon pertumbuhan harian untuk anak-anak dengan GHD, kerabat, dan pengasuhnya.

Aplikasi bahasa Jepang didasarkan pada hasil studi Tahap 3 di Jepang dan studi Tahap 3 di seluruh dunia. Studi ini dilakukan pada anak-anak dengan GHD dan membandingkan kemanjuran dan keamanan somatrogon (diberikan seminggu sekali) dan hormon pertumbuhan manusia rekombinan Genotropin (somatropin, diberikan sekali sehari) untuk injeksi. Dalam kedua penelitian, setelah 12 bulan pengobatan, somatrogon sama efektifnya dengan Genotropin dalam hal titik akhir utama kecepatan tinggi tahunan. Dalam dua penelitian, somatrogon secara umum dapat ditoleransi dengan baik dan memiliki keamanan yang sebanding dengan Genotropin. Jenis, jumlah, dan tingkat keparahan efek samping yang diamati antara kedua kelompok perlakuan adalah serupa.

GHD pada masa kanak-kanak adalah penyakit serius dan langka yang disebabkan oleh kurangnya hormon pertumbuhan yang disekresikan oleh kelenjar pituitari. Anak-anak dengan GHD tidak hanya bertubuh pendek, tetapi juga memiliki kelainan metabolisme, tantangan psikososial, defisit kognitif, dan kualitas hidup yang buruk. Selama beberapa dekade, standar perawatan untuk GHD adalah injeksi hormon pertumbuhan manusia (hGH) subkutan sekali sehari untuk meningkatkan pertumbuhan dan efek metabolisme. Untuk perawat dan pasien, beban pengobatan dengan suntikan harian tinggi, yang dapat menyebabkan kepatuhan yang buruk dan mengurangi efek pengobatan secara keseluruhan.

Somatrogon adalah entitas molekul baru yang berisi urutan alami hormon pertumbuhan manusia, dan berisi satu salinan di N-terminus dan 2 salinan di C-terminus human chorionic gonadotropin (hCG) β-chain C-terminal peptide (CTP) , CTP Dapat memperpanjang waktu paruh molekul. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, somatrogon telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) untuk perawatan anak-anak dan orang dewasa dengan GHD. Hasil penelitian hingga saat ini menunjukkan bahwa dibandingkan dengan hGH sekali sehari, somatrogon seminggu sekali dapat secara signifikan mengurangi gangguan gaya hidup, mendukung preferensi pasien, dan meningkatkan kepatuhan.

Pada tahun 2014, Pfizer dan OPKO menandatangani perjanjian global untuk mengembangkan dan mengkomersialkan somatrogon untuk pengobatan GHD. Berdasarkan perjanjian tersebut, OPKO bertanggung jawab atas pelaksanaan proyek klinis, dan Pfizer bertanggung jawab atas pendaftaran dan komersialisasi produk. Kedua belah pihak akan mengevaluasi kemungkinan indikasi lain untuk anak-anak dan orang dewasa yang sesuai.

Di Amerika Serikat, BLA somatrogon&# 39 didukung berdasarkan hasil uji klinis fase 3 global. Ini adalah uji coba terkontrol obat positif, label terbuka, dan acak yang dilakukan di lebih dari 20 negara, mendaftarkan dan merawat 224 anak dengan GHD yang belum pernah menerima pengobatan. Dalam penelitian ini, pasien ini secara acak dibagi menjadi dua kelompok perlakuan dengan rasio 1: 1: kelompok perlakuan somatrogon (0,66 mg / kg, sekali seminggu), kelompok perlakuan Genotropin (somatropin) (0,034 mg / kg, pemberian harian sekali. ). Titik akhir utama dari percobaan ini adalah kecepatan tinggi badan selama 12 bulan pengobatan. Titik akhir sekunder meliputi perubahan deviasi standar tinggi badan pada 6 bulan dan 12 bulan, indikator keamanan, dan farmakodinamik. Anak-anak yang menyelesaikan studi memiliki kesempatan untuk berpartisipasi dalam studi perluasan jangka panjang, berlabel terbuka, multisenter, dan global, di mana pasien dapat terus menerima atau beralih ke pengobatan somatrogon. Sekitar 95% pasien telah dipindahkan ke studi ekstensi label terbuka dan telah menerima pengobatan somatrogon.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa penelitian mencapai titik akhir primer non-inferioritas: mean kuadrat terkecil (10,12 cm / tahun) pada kelompok somatrogon lebih tinggi daripada kelompok Genotropin (9,78 cm / tahun); tinggi laju pertumbuhan (cm / tahun) Perbedaan perlakuan (somatrogon-Genotropin) adalah 0,33 (selang kepercayaan 95% dua sisi: -0,39, 1,05). Dibandingkan dengan kelompok Genotropin, kelompok somatrogon memiliki perubahan yang lebih tinggi pada skor standar deviasi tinggi (titik akhir sekunder utama) pada 6 dan 12 bulan. Selain itu, pada 6 bulan, dibandingkan dengan kelompok Genotropin, kelompok somatrogon mengalami perubahan yang lebih tinggi dalam tingkat pertumbuhan tinggi, titik akhir sekunder utama lainnya. Dalam pengaturan klinis, metode pengukuran pertumbuhan yang umum digunakan ini digunakan untuk mengukur potensi yang mungkin dialami subjek untuk mengejar ketertinggalan dengan rekan-rekan yang sesuai usia dan gender' pertumbuhan tinggi.

Dalam penelitian ini, somatrogon secara umum dapat ditoleransi dengan baik, dan jenis, jumlah dan tingkat keparahan efek samping yang diamati antara kelompok perlakuan sebanding dengan hormon pertumbuhan Genotropin sekali sehari.