Roche Dan NeuExcell Telah Mencapai Kerjasama Strategis Untuk Mengembangkan Terapi Baru Menggunakan Platform Terapi Gen Regenerasi Saraf!

Perusahaan terapi gen Roche' Spark Therapeutics dan NeuExcell Therapeutics telah mencapai kolaborasi terapi gen untuk mengembangkan pengobatan yang aman dan efektif untuk pasien penyakit Huntington' (HD).

HD adalah penyakit otak genetik yang tidak dapat disembuhkan yang disebabkan oleh gen yang rusak pada kromosom 4. Karena penyakit ini mempengaruhi bagian otak yang berbeda, penyakit ini mempengaruhi gerakan, perilaku, dan kognisi. Semakin sulit bagi pasien untuk berjalan, berpikir, bernalar, menelan, dan berbicara. Pada akhirnya, perawatan penuh waktu akan diperlukan. Komplikasi yang terkait dengan HD biasanya berakibat fatal.

Menurut ketentuan perjanjian, Spark Therapeutics akan memperoleh platform dan kemampuan terapi gen regenerasi saraf milik NeuExcell'. Tim peneliti NeuExcell' akan bekerja sama dengan Spark Therapeutics untuk memajukan proyek. Berdasarkan lisensi opsi, NeuExcell memenuhi syarat untuk menerima pembayaran di muka, biaya lisensi, R&D, dan pembayaran pencapaian penjualan, hingga sekitar US$190 juta, ditambah royalti produk. Spark Therapeutics berhak memilih untuk melisensikan hak global eksklusif NeuExcell' untuk proyek HD.

Pandangan umum saat ini adalah bahwa neuron dewasa pada mamalia tidak tergantikan, sehingga pengobatan penyakit otak sering berfokus pada memperlambat perkembangan penyakit. NeuExcell mungkin telah memulai metode regenerasi jaringan saraf. Platform terapi gen regenerasi saraf perusahaan' dibangun di sekitar teknologi transdiferensiasi berbasis faktor transkripsi. Platform mencoba memprogram ulang sel glial endogen (seperti astrosit) yang mengelilingi neuron menjadi neuron baru yang fungsional, yang biasanya merespons setelah neuron terluka atau mati.

Meskipun neuron tidak dapat membelah dan beregenerasi sendiri, sel glial adalah sumber terbarukan untuk menghasilkan neuron baru di lokasi cedera, dan skalanya cukup besar untuk menghasilkan efek terapeutik yang berarti. NeuExcell sedang mengembangkan terapi gen regenerasi saraf berbasis adeno-associated virus (AAV) untuk meregenerasi neuron baru yang fungsional di lokasi neurodegenerasi.

Platform pembawa AAV eksklusif milik Spark Therapy' untuk sistem saraf pusat akan memberikan keuntungan besar untuk proyek HD R&D. Perusahaan telah berada di garis depan penelitian terapi gen selama lebih dari 20 tahun dan memiliki pengetahuan dan kemampuan yang luas di bidang ini, yang akan digunakan untuk mempromosikan pengembangan proyek HD.

Dengan menggabungkan keahlian Spark Therapy' yang ada dalam pengembangan terapi gen dengan kemampuan penelitian terapi gen regenerasi saraf NeuExcell', kolaborasi ini bertujuan untuk mempromosikan potensi terapi gen ke Huntington&# komunitas penyakit 39;