Ryplazim (plasminogen) Sekali Lagi Diterapkan Untuk Daftar: Perawatan Pertama Untuk Defisiensi Plasminogen Bawaan (C-PLGD)!

Liminal BioSciences adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang didedikasikan untuk pengembangan terapi inovatif untuk mengobati penyakit pernapasan, hati, dan ginjal yang terutama terkait dengan fibrosis. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan kembali aplikasi lisensi produk biologis (BLA) untuk Ryplazim (plasminogen) ke FDA AS melalui anak perusahaannya di AS Prometic Biotherapeutics, yang digunakan untuk mengobati defisiensi plasminogen bawaan (C-PLGD). ). Karena tidak ada metode pengobatan yang disetujui, C-PLGD adalah area pengobatan dengan kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi di dunia. Ryplazim berpotensi menjadi obat pertama yang disetujui oleh FDA untuk mengobati C-PLGD.

C-PLGD adalah penyakit multi-sistem langka yang berdampak besar pada kesehatan dan kualitas hidup pasien. Plasminogen adalah protein alami yang disintesis oleh hati dan bersirkulasi di dalam darah. Plasminogen aktif, plasmin, adalah komponen dasar dari sistem fibrinolitik dan enzim utama yang melarutkan trombus dan menghilangkan fibrin yang terekstravasasi. Oleh karena itu, plasminogen sangat penting dalam penyembuhan luka, migrasi sel, remodeling jaringan, angiogenesis, dan embriogenesis. Pasien mungkin tidak dapat menghasilkan cukup plasminogen secara alami saat lahir. Kondisi ini disebut defisiensi plasminogen kongenital (C-PLGD), atau defisiensi akut atau didapat setelah trauma atau penyakit.

Penderita C-PLGD akan menumpuk pertumbuhan fibrin atau lesi pada permukaan mukosa seluruh tubuh. Banyak kasus didiagnosis untuk pertama kali pada populasi anak. Jika tidak ditangani tepat waktu, dapat menyebabkan penyakit kerusakan organ. Laporan publikasi yang ditinjau oleh rekan menunjukkan bahwa prevalensi global penyakit ini mungkin 1,6 per juta.

Sistem fibrinolisis (sumber gambar: healthjade.net)

Dalam uji klinis Fase 2/3 yang penting untuk pengobatan C-PLGD, total 15 pasien C-PLGD, termasuk 6 anak, terdaftar dan menerima Ryplazim selama 48 minggu. Semua pasien yang diobati dengan Ryplazim, setelah menerima 12 minggu pengobatan, nilai terendah dari tingkat aktivitas plasminogen pribadi mereka setidaknya mencapai peningkatan sesuai dengan baseline. Selain itu, semua pasien dengan lesi yang aktif dan terlihat selama percobaan, lesi mereka sembuh total dalam waktu 48 minggu setelah memulai pengobatan. Efek samping yang dilaporkan dalam studi klinis ringan, dan tidak ada kematian, efek samping serius, atau efek samping yang menyebabkan penangguhan studi.

Pada 2017, Liminal BioSciences menerima surat respons lengkap (CRL) dari FDA terkait Ryplazim BLA. Perusahaan yakin bahwa BLA yang dikirim ulang kali ini menyelesaikan kerusakan terkait dengan prosedur manufaktur tertentu yang diuraikan dalam CRL. Perusahaan lebih percaya bahwa BLA yang direvisi mewakili pengajuan ulang Kelas II, yang berarti bahwa FDA akan menyelesaikan peninjauan dan membuat keputusan persetujuan dalam waktu 6 bulan setelah menerima pengajuan ulang.

Sebelumnya, FDA telah memberikan Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) dan Rare Pediatric Disease Designation (PRDD) untuk pengobatan C-PLGD. Ini berarti bahwa jika Ryplazim disetujui, Liminal BioSciences akan memenuhi syarat untuk menerima Kupon Ulasan Prioritas (PRV), yang dapat ditukarkan untuk tinjauan prioritas untuk aplikasi obat baru berikutnya dan dapat dijual atau ditransfer.

Moira Daniels, Head of Regulatory Affairs and Quality Assurance di Liminal BioSciences, mengatakan:" Kami berterima kasih kepada semua pemangku kepentingan yang telah bekerja tanpa lelah untuk membantu kami mencapai pencapaian ini, termasuk tim profesional kami dalam produksi Liminal BioSciences, kendali mutu dan penelitian klinis, dan Peneliti, pasien dan keluarga yang mendukung rencana pengembangan Ryplazim&# 39. Kami berkomitmen untuk menyediakan rencana perawatan C-PLGD pertama yang disetujui FDA kepada pasien, yang akan berdampak positif pada kehidupan pasien."