Studi Fase 3 SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) di Jepang Berhasil!

Rigel Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa mitranya Kissei Pharmaceuticals telah merilis hasil top-line positif dari studi klinis Fase 3 yang dilakukan di Jepang. Studi ini mengevaluasi Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) untuk pengobatan pasien dewasa dengan trombositopenia imun kronis (ITP).

Hasil studi klinis fase 3 ini (n = 34) menunjukkan bahwa proporsi pasien dalam kelompok pengobatan Tavalisse yang mencapai respons trombosit yang stabil secara signifikan lebih tinggi daripada pada kelompok plasebo. Respons trombosit yang stabil didefinisikan sebagai: dalam 6 kunjungan terakhir yang direncanakan selama 14-24 minggu pengobatan, setidaknya 4 jumlah trombosit darah ≥ 50.000 trombosit / μL. Dalam penelitian ini, keamanan Tavalisse konsisten dengan uji klinis lainnya, dan tidak ada masalah keamanan baru atau abnormal yang ditemukan.

Pada Oktober 2018, Rigel dan Kissei menandatangani lisensi eksklusif dan perjanjian pasokan untuk mengembangkan semua indikasi fostamatinib yang ada dan potensial di Jepang, Cina, dan Korea Selatan. Di Amerika Serikat, fostamatinib disetujui pada April 2018 dan dipasarkan dengan nama dagang Tavalisse untuk pengobatan pasien dewasa dengan ITP kronis yang tidak cukup menanggapi perawatan sebelumnya.

Bahan farmasi aktif Tavalisse

Immune thrombocytopenia (ITP) adalah penyakit autoimun langka dan serius yang ditandai dengan sistem kekebalan tubuh yang menyerang dan menghancurkan trombositnya sendiri, menghasilkan jumlah trombosit yang rendah dalam darah (trombositopenia), perdarahan mudah, dan efek berbahaya bagi pasien Kualitas hidup terpengaruh secara negatif. Pasien dengan ITP kronis berada pada peningkatan risiko kejadian perdarahan yang parah, yang dapat menyebabkan komplikasi medis yang serius dan bahkan kematian. Perawatan saat ini untuk ITP termasuk steroid, promotor hematogenesis (agonis reseptor TPO), dan splenektomi. Namun, tidak semua pasien dapat diobati secara memadai dengan terapi yang ada. Oleh karena itu, pasien dengan ITP masih membutuhkan lebih banyak pilihan pengobatan.

Tavalisse adalah inhibitor oral limpa tirosin kinase (SYK), yang membahas penyebab autoimun penyakit yang mendasarinya dengan mencegah penghancuran trombosit, memberikan pilihan pengobatan baru yang penting untuk pasien dewasa dengan ITP kronis.

Dr. Wolfgang Dummer, Wakil Presiden Eksekutif dan Chief Medical Officer Rigel, mengatakan: "Hasil penelitian Fase 3 ini menambahkan banyak bukti untuk membuktikan bahwa fostamatinib dapat memberikan manfaat yang berarti bagi pasien dengan ITP. Fostamatinib memiliki mekanisme tindakan unik yang membahas ITP dengan mencegah kerusakan trombosit. Penyebab autoimun potensial. "Kami juga terus mengevaluasi potensi fostamatinib untuk mengobati antibodi hangat anemia hemolitik autoimun (wAIHA), penyakit darah langka lainnya di mana sistem kekebalan tubuh menghancurkan sel-sel darah."