THE New Deuterated JAK1/2 Inhibitor CTP-543 telah memasuki fase 3 pengembangan klinis, dan memiliki efek signifikan pada pengobatan alopecia areata sedang hingga berat!

Concert Pharma adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang terutama mengembangkan obat molekul kecil untuk pengobatan penyakit sistem saraf pusat, penyakit genetik, penyakit ginjal, penyakit radang dan kanker. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan peluncuran uji klinis fase 3 pertamanya, THRIVE-AA1, untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan jak inhibitor lisan CTP-543 dalam pengobatan orang dewasa dengan areata alopecia sedang hingga berat. Perusahaan mengharapkan untuk melaporkan hasil uji coba THRIVE-AA1 pada tahun 2022. Uji coba tahap kedua 3 THRIVE-AA2 diperkirakan akan dimulai pada paruh pertama 2021.

Pada Juli tahun ini, FDA AS telah memberikan CTP-543 Breakthrough Drug Designation (BTD) untuk pengobatan alopecia areata sedang hingga berat pada orang dewasa. Alopecia areata adalah penyakit autoimun di mana sistem kekebalan tubuh menyerang folikel rambut, menyebabkan rambut rontok parsial atau lengkap. Saat ini, tidak ada obat yang disetujui oleh FDA untuk pengobatan alopecia areata.

Dr. James V. Cassella, Chief Development Officer of Concert mengatakan: "Berdasarkan hasil proyek Fase 2 kami, kami percaya bahwa CTP-543 berpotensi memberikan terapi terbaik di kelasnya untuk pasien dengan alopecia areata sedang hingga berat. Kami bekerja keras. Mempromosikan pengembangan CTP-543 untuk membuat perubahan yang berarti pada kehidupan pasien dengan alopecia areata."

Setelah uji coba Fase 2 berakhir, Concert dan FDA AS membahas informasi utama tentang proyek Fase 3 dan strategi pendaftaran, dan meluncurkan uji coba Fase 3 THRIVE-AA1. Setelah mengevaluasi kisaran dosis CTP-543 untuk perawatan pasien dengan alopecia areata sedang hingga berat, uji coba Fase 2 membuahkan hasil positif, perusahaan mengadakan pertemuan dengan FDA. Menurut jadwal saat ini, perusahaan percaya bahwa hasil positif dari dua uji coba fase 3 dapat digunakan sebagai dasar pengajuan aplikasi obat baru (NDA) untuk CTP-543 untuk pengobatan alopecia areata sedang hingga berat pada orang dewasa pada awal 2023.

Teknologi deuteration

Andy Bryant, Pelaksana Tugas (Plt) Kepala Eksekutif Yayasan Alopecia Areata, mengatakan: "Jutaan orang terkena dampak alopecia areata. CTP-543 berpotensi menjadi salah satu obat pertama yang disetujui FDA untuk pengobatan alopecia areata. Kami sangat terdorakkan oleh ini. "

Alopecia areata dapat menyebabkan sebagian atau semua rambut di kulit kepala atau tubuh rontok, dan penyakit ini mempengaruhi hingga 650.000 orang di Amerika Serikat. Kulit kepala adalah area yang paling sering terkena, tetapi area di mana rambut tumbuh mungkin terpengaruh sendiri atau dengan kulit kepala. Alopecia areata dapat terjadi pada usia berapa pun. Sebagian besar pasien mulai mengembangkan gejala pada usia 40 tahun. Penyakit ini mempengaruhi wanita dan pria. Alopecia areata dapat memiliki konsekuensi psikologis yang serius, termasuk kecemasan dan depresi.

CTP-543 ditemukan melalui penerapan teknologi kimia deuterium Konser untuk memodifikasi ruxolitinib. Ruxolitinib adalah penghambat selektif Janus kinase 1 dan Janus kinase 2 (JAK1/JAK2). Untuk pengobatan penyakit darah tertentu. Modifikasi kimia deuterium ruxolitinib dapat mengubah farmakokinetik manusianya, sehingga meningkatkan penggunaannya sebagai pengobatan untuk alopecia areata.

FDA memberikan CTP-543 penunjukan obat terobosan (BTD) untuk pengobatan alopecia areata sedang hingga berat, berdasarkan hasil positif dari studi klinis fase 2. Data menunjukkan bahwa dua kelompok perawatan CTP-543 (12mg dan 8mg) dosis tinggi telah mencapai titik akhir kemanjuran utama dibandingkan dengan kelompok plasebo: pada minggu ke-24 perawatan, ada proporsi pasien yang jauh lebih tinggi dengan skor Alopecia Severity Tool (SALT) Pengurangan dasar relatif adalah ≥ 50% (58%, 47%, 9%, masing-masing; nilai p semuanya<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

Selain itu, pada minggu ke-24, dibandingkan dengan kelompok plasebo, kelompok perawatan CTP-543 12 mg dan 8 mg juga mencapai peningkatan yang jauh lebih besar di alopecia areata yang dievaluasi oleh Patient Global Impression of Improvement Scale. Data spesifiknya adalah: 78% dan 58% dari pasien dalam kelompok 12mg dan kohort 8mg dinilai masing-masing "jauh lebih baik" atau "sangat meningkat", yang signifikan dibandingkan dengan perbedaan kelompok plasebo. Dalam penelitian ini, pengobatan CTP-543 umumnya ditoleransi dengan baik.