FDA AS Memberikan Penunjukan Terapi Terobosan Reseptor Orexin Oral Takeda TAK-994 (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah memberikan TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), agonis orexin oral dalam fase klinis fase 2, yang ditujukan untuk reseptor Target atauexin-2 selektif.

Saat ini, TAK-994 sedang dikembangkan untuk mengobati kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS) pada pasien dengan narkolepsi tipe 1 (NT1). Ini adalah penyakit neurologis kronis yang mengubah siklus tidur-bangun. EDS adalah gejala khas NT1, yang ditandai dengan ketidakmampuan seseorang untuk tetap terjaga dan waspada sepanjang hari, dan tertidur secara tidak sengaja atau pada waktu yang tidak tepat setiap hari.

BTD adalah saluran tinjauan obat baru dari FDA, yang bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat baru untuk pengobatan penyakit serius atau mengancam jiwa, dan ada bukti klinis awal yang dibandingkan dengan obat pengobatan yang ada, obat baru yang secara substansial dapat meningkatkan kondisi penyakit. Obat yang diperoleh BTD dapat menerima panduan yang lebih dekat termasuk pejabat senior FDA selama penelitian dan pengembangan, dan memenuhi syarat untuk rolling review dan tinjauan prioritas potensial selama peninjauan untuk memastikan bahwa pasien diberikan pilihan pengobatan baru dalam waktu singkat.

Menurut informasi yang diterbitkan oleh Pusat Evaluasi Obat (CDE) Administrasi Produk Medis Nasional (NMPA), TAK-994 telah diberikan lisensi tersirat untuk uji klinis di China pada Juli 2020.

TAK-994 ditemukan oleh laboratorium Takeda di Shonan, Jepang. Ini adalah bagian dari Pusat Inovasi Terbuka Shonan Health Innovation Park dan merupakan kandidat produk utama untuk waralaba multi-aset atau berfokus pada Takeda. BTD ini menandai tonggak penting dalam upaya percepatan pengembangan Takeda untuk membawa terapi potensial penting ini kepada pasien NT1.

FDA memberikan TAK-994 BTD, sebagian didasarkan pada data klinis awal dan awal. Data ini menunjukkan bahwa pada pasien NT1, TAK-994 dapat secara signifikan meningkatkan hasil pengukuran objektif dan subyektif dari terjaganya siang hari. Saat ini, TAK-994 sedang menjalani studi fase 2 (TAK-994-1501). Data dari studi Fase 2 yang telah selesai akan diumumkan pada konferensi ilmiah di masa depan setelah kesimpulan penelitian tercapai.

Sarah Sheikh, kepala bidang perawatan ilmu saraf Takeda, mengatakan: "Pasien dengan narkolepsi tipe 1 memiliki kantuk di siang hari yang berlebihan, yang mungkin berarti bahwa mereka sering tertidur di tempat kerja atau sekolah. Jika disetujui, TAK-994 memiliki potensi untuk mengubah pengobatan NT1 kami saat ini. Cara mengatasi masalah kekurangan orexin internal pada inti penyakit. Orexin memainkan peran kunci dalam mengatur siklus tidur-bangun tubuh manusia, dan mendukung jalur di otak yang mempromosikan terjaga alami tubuh.