Inggris Menyetujui Indikasi Epidyolex Ketiga: Pengobatan Tuberous Sclerosis (TSC) Terkait Epilepsi!

GW Pharma, anak perusahaan Jazz Pharmaceuticals, adalah pemimpin global dalam penelitian dan pengembangan produk terapi cannabinoid yang berasal dari tumbuhan. Ini berkomitmen untuk menemukan, mengembangkan, dan mengkomersialkan obat terapeutik baru dari ganja. Baru-baru ini, GW Pharma mengumumkan bahwa Medicines and Health Products Administration (MHRA) Inggris Raya telah menyetujui indikasi baru untuk sediaan cairan oral Epidyolex (cannabidiol, CBD): sebagai terapi tambahan untuk pasien berusia 2 tahun. Kejang yang berhubungan dengan tuberous sclerosis syndrome (TSC).

Persetujuan MHRA berlaku untuk Inggris, Wales dan Skotlandia. Diperkirakan ada 3700-11.000 pasien TSC di Inggris. TSC dapat menyebabkan hingga 85% pasien mengembangkan epilepsi, dan hingga 60% dari mereka tidak menanggapi obat anti-epilepsi standar. Persetujuan MHRA' atas indikasi Epidyolex TSC merupakan kemajuan besar bagi populasi pasien TSC di Inggris, banyak dari mereka akan dapat memperoleh manfaat dari terapi baru ini.

GW awalnya memperoleh izin edar Epidylex di Inggris pada September 2019: untuk pasien berusia 2 tahun, pengobatan tambahan untuk kejang yang terkait dengan sindrom Lennox-Gastaut (LGS) dan sindrom Dravet (DS). Persetujuan indikasi TSC ini menandai persetujuan indikasi obat cannabinoid keempat untuk GW di Inggris.

Pada Februari tahun ini, Jazz Pharma mengumumkan akuisisi GW Pharma senilai US$7,2 miliar. Ini adalah akuisisi terbesar dalam industri ganja sejauh ini dan langkah penting bagi Jazz untuk memasuki bidang farmasi cannabinoid. Setelah merger, Jazz akan menjadi pemimpin di bidang ilmu saraf.

Epidyolex/Epidiolex adalah obat cannabinoid turunan tanaman pertama yang disetujui untuk pengobatan epilepsi di Amerika Serikat dan Eropa. Obat ini adalah sediaan oral, cair dari ekstrak CBD dengan kemurnian tinggi. CBD adalah bahan non-psikologis yang berasal dari tanaman rami dan memiliki berbagai efek farmakologis pada sistem saraf. Sejumlah besar penelitian telah menunjukkan bahwa CBD memiliki aktivitas anti-epilepsi dan anti-konvulsan yang jelas, dan memiliki efek samping yang lebih sedikit daripada obat anti-epilepsi yang ada.

Di Amerika Serikat, Epidiolex telah disetujui untuk 3 indikasi: untuk pasien 1 tahun, pengobatan tambahan untuk kejang terkait LGS, DS, dan TSC. Di Eropa, Epidyolex juga telah disetujui untuk 3 indikasi: (1) sebagai terapi tambahan untuk pasien 2 tahun untuk mengobati kejang yang berhubungan dengan TSC; (2) sebagai obat tambahan dalam kombinasi dengan clobazam , Digunakan untuk pasien 2 tahun untuk mengobati kejang yang berhubungan dengan LGS dan DS. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, Epidylex/Epidiolex telah diberikan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan kejang terkait DS, LGS, dan TSC. Setiap penyakit adalah jenis epilepsi refrakter obat yang jarang, serius, dan onset masa kanak-kanak.

TSC adalah penyakit genetik langka dan serius yang terjadi selama masa kanak-kanak. Epilepsi adalah fitur neurologis yang paling umum dari TSC. TSC dapat menyebabkan epilepsi pada hingga 85% pasien, dan sebanyak 60% pasien tidak merespon obat antiepilepsi standar dan merupakan kejang yang resistan terhadap obat. Ada kebutuhan yang signifikan untuk perawatan baru dalam mengatasi kejang yang terkait dengan TSC. Data dari studi klinis fase III menunjukkan bahwa dibandingkan dengan plasebo, Epidiolex secara signifikan mengurangi kejang refrakter terkait TSC (termasuk fokal dan umum) dan meningkatkan kondisi pasien secara keseluruhan. Epidyolex/Epidiolex akan memberikan pilihan pengobatan penting untuk populasi pasien TSC.