TransCon hormon pertumbuhan manusia memperoleh US Dan kualifikasi obat Orphan Uni Eropa

Ascendis Pharma mengumumkan pada 15 April 2020 bahwa Amerika Serikat administrasi makanan dan obat (FDA) telah diberikan TransCon hormon pertumbuhan manusia (lonapegsomatropin) penunjukan obat anak yatim untuk mengobati kekurangan hormon pertumbuhan (GHD).

TransCon hormon pertumbuhan manusia adalah penelitian lama bertindak Prodrug hormon pertumbuhan, yang telah dikembangkan menjadi obat pengobatan GHD mingguan. TransCon hormon pertumbuhan manusia mempertahankan modus yang sama tindakan sebagai pengobatan hormon pertumbuhan manusia Harian dengan melepaskan molekul hormon pertumbuhan yang sama. Saat ini, tidak ada yang disetujui long-acting terapi hormon pertumbuhan di Amerika Serikat atau pasar Eropa. TransCon hormon pertumbuhan manusia telah disertifikasi oleh Komisi Eropa (EC) untuk pengobatan GHD di Eropa pada bulan Oktober 2019.

Obat yang disetujui oleh FDA untuk obat yatim piatu merujuk kepada mereka yang dapat dengan aman, efektif mengobati, mendiagnosa, atau mencegah penyakit langka atau kondisi yang mempengaruhi kurang dari 200.000 warga negara AS, dan mungkin lebih aman atau lebih efektif daripada produk yang disetujui. Penunjukan obat anak yatim memberikan manfaat tertentu dan insentif bagi pengembang narkoba, termasuk periode monopoli pasar AS tujuh tahun dari tanggal otorisasi pasar, pembebasan dari biaya pengguna FDA dan kredit pajak untuk penelitian klinis. Pemberian penandaan obat yatim piatu tidak akan mengubah persyaratan regulasi FDA untuk menentukan keamanan dan efektivitas obat-obatan melalui penelitian yang tepat dan terkendali dengan baik untuk mendukung persetujuan dan komersialisasi.