Program Kaftrio Dan Ivacaftor Terapi Tiga Vertex Akan Segera Disetujui Oleh UE

Vertex Pharmaceuticals adalah pemimpin global dalam pengobatan fibrosis kistik (CF). Baru-baru ini mengumumkan bahwa perusahaan mengumumkan bahwa Komite European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah mengeluarkan ulasan positif yang menyarankan persetujuan Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) dan ekspansi label rejimen obat kombinasi tablet ivacaftor 150mg Ini digunakan untuk mengobati semua pasien CF ≥12 tahun dengan setidaknya satu mutasi F508del pada gen pengatur konduktansi transmembran fibrosis kistik (CFTR).

Secara global, F508del adalah mutasi paling umum yang menyebabkan CF. Sekarang, pendapat CHMP akan diserahkan ke Komisi Eropa (EC) untuk ditinjau, yang biasanya membuat keputusan peninjauan akhir dalam waktu 2 bulan. Jika disetujui, sebagian besar pasien CF di Eropa akan memenuhi syarat untuk menerima terapi kombinasi Kaftrio dan ivacaftor 150mg.

Di Eropa, kombinasi Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) dan Kalydeco (ivacaftor) telah disetujui sebelumnya, dan dapat digunakan untuk mengobati usia ≥12 tahun, dengan 2 mutasi F508del (F / F) atau 1 mutasi F508del dan 1 pasien CF dengan genotipe mutasi fungsional minimal (F / MF).

Di Amerika Serikat, terapi rangkap tiga ini (Kaftrio + Kalydeco regimen) telah disetujui oleh FDA pada Oktober 2019 dengan nama merek Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Saat ini, populasi pengobatan obat ini telah diperluas menjadi: pasien CF yang berusia ≥12 tahun, memiliki mutasi spesifik pada gen CFTR, dan menanggapi pengobatan Trikafta berdasarkan data in vitro.

Tinjauan positif CHMP didasarkan pada hasil studi Fase 3 global (Studi 445-104). Penelitian dilakukan pada pasien CF ≥12 tahun yang heterozigot untuk mutasi F508del-CFTR dan mutasi CFTR gated (F / G) atau mutasi fungsi sisa (F / RF), dan mengevaluasi kemanjuran dan keamanan terapi tiga kali lipat. Penelitian ini dilakukan oleh Vertex untuk melengkapi uji coba fase 3 sebelumnya yang menunjukkan bahwa ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor dikombinasikan dengan ivacaftor dalam regimen kombinasi ivacaftor pada usia 12 tahun atau lebih, dengan 2 mutasi F508del (F / F) atau 1 mutasi F508del dan 1 Hasil positif diperoleh pada pasien CF dengan genotipe mutasi fungsional terkecil (F / MF).

Hasil dari studi Sduty 445-104 menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan signifikan secara klinis pada titik akhir primer dan sekunder kunci (termasuk fungsi paru-paru pasien yang menerima ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor dikombinasikan dengan ivacaftor).

Dr. Nia Tatsis, Chief Regulatory and Quality Officer dan Executive Vice President Vertex, mengatakan:" Pendapat&# 39 hari ini merupakan langkah penting dalam memberikan obat ini kepada setiap pasien CF dengan setidaknya satu mutasi F508del, termasuk yang dengan mutasi fungsional yang terjaga keamanannya atau sisa. Pasien CF yang sebelumnya tidak memenuhi syarat untuk menerima terapi tiga jenis ini."

Cystic fibrosis (CF) adalah penyakit genetik yang memperpendek hidup yang langka yang mempengaruhi sekitar 75.000 orang di seluruh dunia. CF adalah penyakit multi-sistem progresif yang mempengaruhi paru-paru, hati, saluran pencernaan, sinus, kelenjar keringat, pankreas, dan saluran reproduksi. CF disebabkan oleh beberapa mutasi pada gen CFTR yang menyebabkan cacat atau delesi fungsi protein CFTR. Anak-anak harus mewarisi 2 gen CFTR yang rusak (satu untuk setiap orang tua) untuk mengembangkan CF.

Meskipun ada banyak jenis mutasi CFTR yang dapat menyebabkan penyakit, sebagian besar pasien CF memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Mutasi ini dapat ditentukan dengan pengujian genetik atau genotipe. Protein CFTR biasanya mengatur pengangkutan ion dalam membran sel, dan mutasi gen dapat menyebabkan kerusakan atau hilangnya fungsi produk protein. Ketika transpor ion di membran sel terganggu, viskositas lapisan lendir pada organ tertentu akan menebal. Salah satu ciri utama penyakit ini adalah penumpukan lendir yang kental di saluran pernapasan, yang menyebabkan kesulitan bernapas, infeksi paru-paru kronis yang berulang, dan kerusakan paru-paru yang progresif, yang pada akhirnya menyebabkan kematian. Usia rata-rata kematian pasien CF adalah di awal 30-an.

Hingga saat ini, Vertex telah mendaftarkan 4 obat CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor dan ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor dan ivacaftor), 3 obat pertama dapat mengobati Di sana Ada sekitar 40.000 pasien di seluruh dunia, terhitung sekitar 50% dari semua pasien CF. Terapi rangkap tiga Trikafta yang baru disetujui pada akhir 2019 dapat memperluas jangkauan pengobatan hingga 90% pasien CF di seluruh dunia.

Organisasi riset pasar farmasi EvaluatePhamra merilis laporan yang memprediksi bahwa Trikafta akan menjadi salah satu obat TOP10 terlaris di dunia&# 39 pada tahun 2026, dengan penjualan mencapai 8,739 miliar dolar AS, dan tingkat pertumbuhan tahunan gabungan yang menakjubkan sebesar 54,3% selama 2019 -2026.