Trikafta Terapi Triple Vertex Telah Diberi Tinjauan Prioritas Oleh FDA AS, Memperluas Populasi yang Berlaku (6-11 Tahun)!

Vertex Pharmaceuticals adalah pemimpin global dalam pengobatan cystic fibrosis (CF). Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menerima aplikasi obat baru tambahan (sNDA) untuk memperluas penggunaan terapi tiga trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor dan ivacaftor) untuk memasukkan setidaknya satu F508del dalam gen CFTR. Pasien CF berusia 6-11 tahun yang memiliki mutasi atau mutasi spesifik pada gen CFTR dan menanggapi pengobatan Trikafta berdasarkan data in vitro. FDA telah memberikan sNDA tinjauan prioritas dan telah menetapkan tanggal target Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) sebagai 8 Juni 2021.

Di Amerika Serikat, Trikafta telah disetujui untuk digunakan pada pasien CF ≥ usia 12 tahun yang membawa setidaknya satu mutasi F508del atau mutasi spesifik pada gen CFTR dan berdasarkan data in vitro bahwa mutasi merespons pengobatan Trikafta.

Carmen Bozic, MD, Executive Vice President and Chief Medical Officer Vertex mengatakan: "Jika penggunaan yang diperluas disetujui, kami akan memiliki kesempatan untuk menggunakan Trikafta untuk mengobati penyebab penyakit yang mendasarinya di awal kehidupan, dan dapat menguntungkan sekitar 1.500 anak dengan CF. Pertama kali diterima sejak 2019 Sejak persetujuan peraturan Trikafta, kami telah bekerja tanpa lelah untuk membawa obat ini kepada mereka yang menunggu sesegera mungkin. Kami berharap dapat bekerja sama dengan agensi untuk meninjau aplikasi dalam beberapa bulan mendatang."

Vertex juga berencana untuk mengajukan perubahan aplikasi otorisasi pemasaran (MAA) ke European Medicines Agency (EMA) pada paruh pertama 2021 untuk anak-anak CF berusia 6-11 tahun. Perusahaan juga berencana untuk menyerahkan dokumen aplikasi untuk kelompok usia ini di pasar lain seperti Kanada dan Australia dalam beberapa bulan mendatang. Aplikasi Trikafta untuk aplikasi yang diperluas didukung oleh data dari studi Fase 3 global. Penelitian dilakukan pada pasien CF berusia 6-11 tahun dengan 2 salinan mutasi F508del, atau 1 salinan mutasi F508del dan satu mutasi fungsional minimal, dan mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Trikafta.

Cystic fibrosis (CF) adalah penyakit genetik langka yang memperpendek kehidupan yang mempengaruhi sekitar 75.000 orang di seluruh dunia. CF adalah penyakit progresif, multi-sistem yang mempengaruhi paru-paru, hati, saluran pencernaan, sinus, kelenjar keringat, pankreas, dan saluran reproduksi. CF disebabkan oleh beberapa mutasi pada gen CFTR yang menyebabkan cacat atau penghapusan fungsi protein CFTR. Anak-anak harus mewarisi 2 gen CFTR yang rusak (satu untuk setiap orang tua) untuk mengembangkan CF.

Meskipun ada banyak jenis mutasi CFTR yang dapat menyebabkan penyakit, sebagian besar pasien CF memiliki setidaknya satu mutasi F508del. Mutasi ini dapat ditentukan oleh pengujian genetik atau genotyping. Protein CFTR biasanya mengatur transportasi ion dalam membran sel, dan mutasi gen dapat menyebabkan penghancuran atau hilangnya fungsi produk protein. Ketika transportasi ion dalam membran sel terganggu, viskositas lapisan lendir pada organ tertentu akan menebal. Salah satu ciri utama penyakit ini adalah akumulasi lendir tebal di saluran pernapasan, yang menyebabkan kesulitan bernapas, infeksi paru-paru berulang kronis, dan kerusakan paru-paru progresif, akhirnya menyebabkan kematian. Usia rata-rata kematian untuk pasien CF berusia awal 30-an.

Hingga kini, Vertex telah mendaftarkan 4 obat CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), 3 obat pertama yang dapat mengobati Ada sekitar 40.000 pasien di seluruh dunia, menyumbang sekitar 50% dari semua pasien CF. Terapi triple yang baru disetujui Trikafta pada akhir 2019 dapat memperluas kisaran perawatan hingga 90% pasien CF di seluruh dunia.

Organisasi riset pasar farmasi EvaluatePhamra merilis laporan yang memprediksi bahwa Trikafta akan menjadi salah satu obat TOP10 terlaris di dunia pada 2026, dengan penjualan mencapai 8,739 miliar dolar AS, dan tingkat pertumbuhan tahunan majemuk 54,3% selama 2019-2026.